基因治疗的现况和前景.pdfVIP

遗传 HEREDITAS(Beijing) 7(6):20-241985 基因治疗的现况和前景 吴 吴 （中国医学科学院肿瘤研究所，北京） 早在人类开始种植谷物和驯养家畜起，就 疗”专题讨论会上，不少人仍对基因治疗的迫切 己经在自觉或不自觉地通过选择优良种子或种 性、可能性和现实性持怀疑态度 N（ature,298: 畜进行基因操作了。一百年以前英国博物学家 416,1982;Friedman,T.,GeneTherapy,1983)0 高尔顿倡导的优生学则是一种将类似方法 控（ 但在今年元月22日美国健康和人类服务部国 制生育）用于改善人类的理想。这种理想曾在 立卫生研究院 N（IH）出版的联邦记录 F（ederal 本世纪的前四十年中风行一时，成为一种运动， Register）发表了人类基因治疗工作小组草拟的 引起了遗传学界的意见分歧。希特勒法西斯主 有关设计和提出申请进行人类体细胞基因治疗 义在三十年代的出现和以优生、种族卫生为 “理 方案的征求公众评议稿。今年6月，NIH出版 由”大肆杀戮犹太民族和东欧人民，不但使优生 的重组体DNA技术公报第8卷第2期刊登了 学黯然失色，还使人们对于今天新出现的基因 修改后的定稿。说明美国政府已正式开放这一 工程和基因治疗产生种种疑虑，成为分子遗传 领域，并试图加以控制。对于生殖细胞和早期 学家、医生、伦理学家、政客、宗教团体和凡夫俗 胚胎的基因治疗则仍未开禁。 子激烈争论的话题之一。不少科学家在体外培 美国政府为何在这短短的5年中，对基因 养细胞和动物身上进行各种试验，有的已在人 治疗的态度来了一个 1800的大转弯？ 不外乎 体上进行实验，结果遭到政府机关的惩罚。不少 出于迫切的需要和现实的可行性。 人坚决反对触动人的基因组，认为是衰续，是科 在需要方面：美国和其他发达国家卫生与 学家侵犯了上帝的权利。还有不少科学家认为 健康水平不断提高，医疗和预防中的主要问题 这是科学发展必然的趋势，只是应对于这样一 已经是威胁新生儿、幼儿、少年和青年健康或生 个关乎人类前途的大问题进行认真和广泛的讨 命的遗传性疾病，以及威胁中、老年的由遗传 论，充分估计其利弊和长远的后果。这种讨论 和环境共同作用引起的严重疾病，如恶性肿瘤、 曾不止一次地成为美国报刊、政府公报和著名 心血管病、糖尿病等。这类疾病患者众多，至今 学术刊物的议题。但是，这种讨论或争论都不 没有理想的防治手段，成为社会和家庭极其沉 能阻止科学的前进。 重的负担。由于这类疾病的起因都离不开基因 198。年美国洛杉矶加州大学的MartinCli- 的突变、缺失或异常表达，因此，从理论上考虑， ne教授由于对意大利和以色列的两位地 中海 防治最好是在基因水平上进行，如用正常基因 贫血病人首次进行了基因治疗的尝试，受到美 取代突变基因或补充缺失基因，或设法使异常 国国立卫生研究院 (NIH）的公开谴责和处分， 基因关闭，或降低其表达水平 如（癌基因）等等。 理由是他违反了美国道德规则有（条例）和有关 随着 “四化”建设的准进，我国医疗卫生方面的 基因工程的规定，尽管这两位病人既没有因此 重点也将 或（已经）发生类似于发达国家中的变 受益，也没有遭到明显的损害(Nature,291:369, WuMin:GeneralSurveyandProspects ofthe 1981)0 1982年在冷泉港召开的一次 “基因治 GeneTherapy ．20 ． 化。 DNA转染，再注回休内）。融合法在基因治疗 在可行性方面：最近5年中的进展已一再 中的前景最差。而用改建的RNA病毒作为载 使各种估计和预测大大落后于现实。 体导人是目前认为最有前途的方法。改建成的 一、自1977年克隆到第一个人体基因以 RNA病毒 如〔MOMLV 一（种小鼠白血病病 来，分离人体基因技术 日趋成熟．在有一定设 毒）和MSV （小鼠肉瘤病毒］）颗粒能够传递其 备和经验的实验室