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技术趋势：小核酸将从上游解决病因，有望掀起第三波制药新浪潮5
突破：降低给药频次、拓宽成药靶点空间，小核酸有望掀起第三波制药新浪潮5
机制：ASO及siRNA技术路线相对更成熟，2016年起NADs药物上市进度显著提速7
壁垒：化学修饰与递送系统为关键技术，专利问题成为市场关注焦点11
产业趋势：商业爆发前夕，小核酸药物上市加速、市场空间广阔16
小核酸技术成熟度显著提升，临床开发进度加速18
罕见病诞生大单品，适应症拓宽有望进一步打开市场空间
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