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;;;;摘要;;地中海贫血;;;意义;;;流行病学;;;铁过载风险;;患儿通常表现为轻至中度贫血,面色苍白、乏力、活动耐力下降等症状相对较轻。;骨骼改变;生长发育迟缓;部分患儿可出现肝脾肿大,这是由于红细胞在脾脏内破坏增多,脾脏代偿性增生所致。;;临床诊断;;;;;药物治疗;;造血干细胞移植;;定期随访;医患交流减轻负担;遗传咨询;多学科协作;;;祛铁治疗规范;;;;;加强疾病管理策略实施效果评估工作;;存在的问题与不足分析;加强NTDT研究;
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