卡谷氨酸分散片-临床用药解读.pptx

卡谷氨酸分散片;;

【通用名】卡谷氨酸分散片

【注册规格】200mg/片

【包装规格】5片/瓶，60片/瓶

【适应症及对应罕见病目录编号-第一批】

?甲基丙二酸血症引起的高氨血症-MMA(#71)

?丙酸血症引起的高氨血症-PA(#99)有机酸血症

?异戊酸血症引起的高氨血症-IVA(#58)

?N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症-NAGSD(#79)【用法用量】急性期的短期治疗为主

1.异戊酸血症（IVA）、甲基丙二酸血症（MMA）和丙酸血症患者（PA）

?有机酸血症患者应在发生高氨血症时开始治疗。起始剂量应为每日100mg/kg/天，必

要时可增加至250mg/kg/天。然后应个体化调整剂量，以维持患者正常血氨水平。

2.N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症患者（NAGSD）

?起始剂量应为每日100mg/kg，必要时可增加至250mg/kg。然后应个体化调整剂量，以维持患者正常血氨水平。

?长期治疗时，只要达到充分地代谢控制，可以不根据体重增加剂量，每日剂量范围为10mg/kg至100mg/kg。

【中国大陆首次上市时间】2023年6月

【目前中国大陆同通用名药品的上市情况】1家同通用名仿制药

【药品注册分类】化学药品5.1类

【全球首个上市国家/地区及上市时间】2003年欧盟

【是否为OTC药品】否;

疾病类型;

患儿发病早，影响生活质量，经济负担重;;;

1.张尧，杨艳玲.重视高氨血症的早期诊断与精准干预.重庆医科大学学报.2022,47(3):285-289;;;

?以“符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格”纳入CDE优先审评

?中国获批的四个适应症均被纳入中国《第一批罕见病目录》

?被列入国家药监局发布的参比制剂目录

?全球50+国家/地区获批，疗效与安全性有超20年临床使用经验

?国内外权威指南/共识推荐

?被列入美国FDA、欧盟EMA、日本等孤儿药品目录;谢谢