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基因治疗抑制心肌纤维化-洞察及研究.docx

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    基因治疗抑制心肌纤维化

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    CONTENTS

    第一部分基因治疗机制 2

    第二部分心肌纤维化病理 10

    第三部分抑制纤维化靶点 15

    第四部分基因载体选择 22

    第五部分实验动物模型 27

    第六部分临床前研究 35

    第七部分安全性评估 41

    第八部分治疗效果评价 46

    第一部分基因治疗机制

    关键词

    关键要点

    基因治疗靶点的选择与识别

    1.心肌纤维化的病理机制涉及多种信号通路和转录因子的异常激活，因此靶点选择需基于对纤维化分子机制的深入理解，如转化生长因子-β(TGF-β)通路、结缔组织生长因子(CTGF)等关键蛋白

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