基于生物小分子的多羟基阳离子基因载体构建与性能研究.docx

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2025-07-26 发布于上海
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基于生物小分子的多羟基阳离子基因载体构建与性能研究

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，在现代医学领域展现出了巨大的潜力。它通过将正常基因导入患者体内，以纠正或补偿缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。自20世纪70年代基因治疗概念提出以来，经过多年的研究与发展，基因治疗已从理论设想逐步走向临床实践，为众多疑难病症的治疗带来了新的希望。在单基因遗传病的治疗方面，基因治疗取得了显著进展，如针对囊性纤维化、血友病等疾病的临床试验已取得了一定的疗效，为患者提供了新的治疗选择。在肿瘤治疗领域，基因治疗也成为了研究的热点。通过将治疗基因导入肿瘤细胞或免疫细胞，可实现对