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2025年罕见病治疗新突破：基因编辑技术在临床应用中的创新进展.docx

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    2025年罕见病治疗新突破：基因编辑技术在临床应用中的创新进展模板

    一、2025年罕见病治疗新突破：基因编辑技术在临床应用中的创新进展

    1.1研究背景

    1.2研究目的

    1.2.1基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

    1.2.1.1基因修复

    1.2.1.2基因敲除

    1.2.1.3基因治疗

    1.2.2基因编辑技术在罕见病治疗中的优势

    1.2.3基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用案例

    2.1成骨不全症的治疗进展

    2.1.1基因修复治疗

    2.1.2基因敲除治疗

    2.2血友病B的治疗突破

    2.2.1基因治疗

    2.2.2基因编辑治疗

    2.3脊髓

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