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2023ENDO肢端肥大症诊疗现状及合并症管理进展

诊疗现状

英国肢大注册U（KAR）研究：肢大患者实现生化缓解时间越短，生存率越高

背景：英国肢大登记收集了肢大患者的常规生化和临床数据，将肢大患

者实现生化缓解定义为生长激素（GH）2pg/L,首次实现生化缓解的时

间被定义为诊断时与随访中（手术和/或药物治疗后）第一次出现GH2p

g/L之间的时间差。

方法：使用t检验比较平均生存率,并使用COX比例风险模型评估缓解时

间对肢大患者生存率的影响。

结果：该研究纳入3750名英国肢端肥大症登记的参与者，其中2472名

6（5%）参与者实现了生化缓解，定义为肢大生化缓解者。使用生长抑素

类似物（SSA）较多巴胺受体激动剂（DA）治疗的平均缓解时间显著缩短

4（.5年vs7.3年0.001X肢大生化缓解者的平均生存期明显高于未

缓解者2（5.5年vs21.9年,p0.001）中（位随访时间为23.9年），1年

内实现生化缓解的患者的死亡率为15%，需要1年以上才能实现生化缓解

的患者死亡率为23%。cox比例风险模型校正了基线GH、诊断年龄和性

别后，结果显示：肢大患者实现生化缓解的时间越短，生存率越高（风险

比[HR]=0.92[0.91・0.93],p0.001\

结论：这项基于大规模人群的肢端肥大症研究表明，较短的生化缓解时间

与生存率提高相关。

MACRO登记研究：尽管部分肢大患者实现生化控制，但需求尚未满足2

背景：肢大患者管理（MACRO）注册登记是一项前瞻性、观察性队列研

究，研究对象是接受药物治疗的活动性肢大患者，其中包括患者及其配对

医生报告的数据。

方法：患者和医生在入组时完成问卷调查，然后每3个月完成一次，持续

3年。收集的信息包括人口统计学、疾病活动度和治疗信息、对症状和生

化控制的评分，以及患者报告的结果（PROS）（肢大患者生活质量量表

A［croQOL］、肢大患者治疗满意度问卷A［cro-TSQ］、工作效率和活动受损

量表W［PAI］

工

结果：共纳入199名患者（5%为女性；平均年龄为52岁；诊断后的平

均时间为10年），其中17/191（77%）患者实现生化控制（定义为基线

胰岛素样生长因子倍x正常值上限U［LN］\入组时，生化控制

患者的症状如下：关节疼痛（5%X疲劳（52%X记忆问题（2%I

睡眠呼吸暂停（39%\肿胀（31%［头痛（25%1出汗（22%）和视

力变化（20%I73%的患者和72%的医生报告症状控制评分良好。但是，

个别患者的症状控制评分和医生评分之间的一致性较低（kappa=0.272;

0.0011记忆问题、疲劳和关节疼痛是生化控制者患者在基线时报告最

常见的症状，但与这些患者配对的医生未报告这些症状分别占33%、25%

和18%;在实现生化控制且任何症状都评为〃严重的患者中，仅5名医生

在报告症状时给出相同的严重程度评定。在其余被患者评为〃严重〃的病

例中,有26例和14例被其医生评为〃轻度〃或〃中度〃。在患者报告中,症

状得到良好控制与所有量表中AcroQOL部分更高评分及Acro-TSQ问卷

中6个主题中的5个主题显著相关（注射部位干扰除外，p0.001）,同

时与WAI量表中4个维度中的3个维度影响较小相关（数据缺失除外,

p0.001\

结论：尽管部分肢大患者实现生化控制，但症状仍然存在，肢大患者的

需求仍未被满足。充分的生化控制、医患对症状控制程度描述的一致性与

更好的患者报告的结果相关。

单中心研究：应将30mm定义为巨大腺瘤的诊断标准3

背景:肢大患者通常合并大腺瘤，直径40mm被定义为巨大腺瘤（GA）,

但这一定义缺乏对诊断