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真实世界数据用于医疗器械临床评价技术

指导原则（试行）

本指导原则旨在初步规范和合理引导真实世界数据在医疗

器械临床评价中的应用，为申请人使用医疗器械真实世界数据申

报注册以及监管部门对该类临床数据的技术审评提供技术指导。

本指导原则中提及的医疗器械包括体外诊断试剂。

本指导原则是供申请人和审查人员使用的技术指导文件，不

作为法规强制执行，应在遵循相关法规的前提下使用本指导原

则。真实世界数据和真实世界研究处于快速发展阶段，本指导原

则基于现有认知水平制定，需根据科学发展不断完善和修订。

一、概述

（一）真实世界数据与证据

本指导原则所述真实世界数据是指传统临床试验以外的，从

多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关

的数据。

围绕相关科学问题，综合运用流行病学、生物统计学、循证

医学等多学科方法技术，利用真实世界数据开展的研究统称为真

实世界研究。真实世界研究通过系统性收集真实世界数据，运用

合理的设计和分析方法，开展前瞻或回顾性研究。

真实世界证据指的是，通过分析真实世界数据，形成医疗器

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械使用、风险/收益相关的临床证据，可能作为有效的科学证据

用于监管决策。由于真实世界数据来源不同，数据质量可能存在

较大差异，并非所有的真实世界数据都能产生有效的真实世界证

据。

（二）真实世界研究的优势与局限性

相比于传统临床试验，一般来说，真实世界研究在现实环境

下开展，对纳入患者限定相对更少，样本量可能较大，更可能获

得长期临床结局，研究结果的外推性可能较好。真实世界研究可

使用多种数据，如医院病历数据、登记数据、医疗保险数据等。

真实世界研究还可用于观察罕见严重不良事件，回答罕见疾病诊

疗相关问题，评价临床结局在不同人群、不同医疗环境、不同使

用方法之间的差异等。

真实世界研究的局限性包括但不限于，真实世界数据来源众

多，数据质量有待评价；真实世界研究通常存在较多的偏倚和混

杂（包括选择偏倚、信息偏倚、混杂等），研究结论可能存在挑

战。

二、常见真实世界数据来源

常见的真实世界数据包括但不限于登记数据、医院病历数

据、区域健康医疗数据、医疗保险数据、健康档案、公共监测数

据、患者自报数据、移动设备产生的数据等。此外，真实世界数

据还可包括在医疗器械生产、销售、运输、存储、安装、使用、

维护、退市、处置等过程中产生的数据（如验收报告、维修报告、

使用者反馈、使用环境、校准记录、运行日志、影像原始数据等）。

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真实世界数据依其来源及特征，包括但不限于以下情形：

（一）产生于健康医疗服务的提供和付费过程，基于管理目

的生成，如医院电子病历数据、医保数据、健康档案等。

（二）基于数据库建立时的研究目的，设立统一的数据标准

和数据收集模式，在常规临床实践中形成并建立的数据资源，如

器械登记数据等。

三、真实世界数据质量评价

良好的真实世界数据质量是开展真实世界研究的基础，直接

影响真实世界研究生成的证据强度。真实世界数据质量评价，在

遵循伦理原则，符合法规要求，保障数据安全的基础上，需关注

数据的相关性和可靠性。数据的相关性，指的是数据是否可充分

回答与研究目的相关的临床问题，包括数据是否涵盖研究人群数

据，是否能形成相对统一或标化的干预/暴露，是否可设置可比

的对照，是否包含研究所需的结局变量及测量结果，是否可获得

混杂因素的相关数据。数据的可靠性，指的是数据采集的准确性，

包括采集前确定采集范围、采集变量，制定数据词典、规定采集

方法、采集数据的流转方式、储存介质格式等，充分保障数据的

真实性和完整性等。评价真实世界数据质量，具体可从以下方面

进行考虑：

（一）代表性

数据所包含的人群是否涵盖研究的目标人群。

（二）完整性

数据被收集和获取的程度，即相对于研究目的，数据是否完

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整，如研究变量的缺失是否影响研究结局的评估，样本量及随访

时间是否足以回答研究问题等