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《生物技术制药》课程笔记

第一章：绪论

一、生物技术的发展史

1.1生物技术概述

生物技术是指人们利用微生物、动植物体对物质、能量、信息进行操纵的技

术。它广泛应用于食品、农业、环境保护、能源、医药等领域。

1.2生物技术的发展简史

生物技术的发展可以分为三个阶段：

（1）传统生物技术阶段：早在公元前22世纪，中国就开始了酿酒、制酱、

制醋等传统生物技术应用。此后，世界各国也逐渐发展了各自的发酵技术。

（2）现代生物技术阶段：20世纪初，科学家们开始研究酶和微生物，发现

了遗传物质DNA和RNA，并逐步揭示了生物体的遗传密码。这一阶段的代表性

成果包括抗生素的发现、遗传工程的创立以及生物制品的生产。

（3）生物技术革命阶段：20世纪70年代末，基因工程技术的发展使生物

技术进入了一个新的时代。基因克隆、基因编辑、基因组学等技术的突破，为生

物技术在医药、农业、能源等领域的应用开辟了广阔前景。

二、生物技术药物

1.2.1生物技术药物概述

生物技术药物是指利用生物技术方法生产的药物，主要包括蛋白质药物、抗

体、疫苗、寡核苷酸药物等。

1.2.2生物技术药物的特性

生物技术药物具有以下特点：

（1）高特异性：生物技术药物针对性强，能够精确作用于疾病相关分子。

（2）低毒性：生物技术药物通常来源于自然界中的生物体，毒副作用较低。

（3）复杂性：生物技术药物的结构复杂，生产过程需要严格控制条件。

（4）生产成本高：生物技术药物的生产设备、工艺和原材料成本较高。

三、生物技术制药

1.3.1生物技术制药概述

生物技术制药是指利用生物技术方法生产药物的过程。它主要包括基因工

程、细胞培养、蛋白质工程等技术。

1.3.2生物技术制药特征

生物技术制药具有以下特征：

（1）生产过程高度自动化、精确化。

（2）药物作用机制明确，针对性强。

（3）生产周期较长，生产成本较高。

（4）药物质量和安全性要求严格。

1.3.3生物技术在制药中的应用

生物技术在制药领域的应用主要包括：

（1）生产生物技术药物，如蛋白质药物、抗体、疫苗等。

（2）开发新药，如基因治疗药物、细胞治疗药物等。

（3）改进药品生产工艺，提高药品质量和产量。

（4）为药物筛选和评价提供高效的生物模型。

1.3.4我国生物技术制药现状和发展前景

近年来，我国生物技术制药产业取得了显著成果，部分产品和技术已达到国

际先进水平。未来，我国生物技术制药产业将继续保持快速发展态势，有望在全

球市场占据重要地位。

第二章：基因工程制药

一、基因工程药物生产的过程

基因工程药物生产是一个复杂的过程，包括目的基因的获得、基因表达、基

因工程菌的不稳定性以及对策、基因工程菌中试、基因工程菌的培养、高密度发

酵、基因工程药物的分离纯化、基因工程药物的质量控制等环节。

二、目的基因的获得

获得目的基因是基因工程药物生产的第一步，可以通过以下方法：

1.PCR扩增：通过设计引物，从基因文库、基因组DNA或cDNA中扩增出

目的基因。

2.克隆：将目的基因插入到适当的载体中，如质粒、噬菌体、酵母菌等，

形成重组DNA。

3.合成：通过化学合成方法直接合成目的基因。

三、基因表达

将获得的目的基因插入到表达载体中，转入宿主细胞中进行表达。基因表达

系统包括原核表达系统和真核表达系统。

1.原核表达系统：如大肠杆菌、枯草杆菌等，表达速度快，操作简便，但

蛋白质折叠和修饰功能有限。

2.真核表达系统：如酵母、昆虫细胞、哺乳动物细胞等，表达产物接近人

体内环境，但表达周期长，操作复杂。

四、基因工程菌的不稳定性以及对策

基因工程菌在传代过程中容易出现不稳定现象，如基因丢失、突变等。对策

包括：

1.优化培养条件：如温度、pH、溶氧等，提高菌体生长速度和表达能力。

2.选择稳定的宿主菌株：筛选具有良好稳定性的菌株作为宿主。

3.增强载体稳定性：使用高拷贝数载体