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本申请公开了一种基于LEAPER技术治疗MPSI的方法和组合物，所述方法包括将包含用于编辑靶标RNA的腺苷脱氨酶招募RNA(arRNA)或编码所述arRNA的构建体导入所述细胞中，其中，所述arRNA包含与所述靶标RNA杂交的互补RNA序列，并且，所述arRNA招募作用于RNA的腺苷脱氨酶(ADAR)以使靶标RNA中的靶标腺苷脱氨基；所述arRNA为环状RNA或能够形成环状RNA的RNA，所述方法针对W402位点设计的环状RNA，整体编辑能力提高到优化前的3倍左右，同时在非目标位点编辑的编辑效率
(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116515814 A (43)申请公布日 2023.08.01 (21)申请号 202310092798.6 C12N 15/113 (2010.01)
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