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本发明的特征在于能够校正ABCA4基因或CEP290基因中的一个或多个突变的核酸反式剪接分子(例如，前mRNA反式剪接分子(RTM))。此类分子可用于治疗与ABCA4突变相关的病症，例如Stargardt病(例如Stargardt病1)和与CEP290突变相关的病症，例如莱伯氏先天性黑蒙症10(LCA10)。本文所述的发明还提供了使用核酸反式剪接分子来校正ABCA4和CEP290中的突变以及用于治疗与ABCA4和CEP290中的突变相关的病症例如Stargardt病和LCA10的方法。
(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112449605 A (43)申请公布日 2021.03.05 (21)申请号 201980040706.1 布鲁斯 ·C ·施奈普
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