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医学研究的统计学设计宇传华 mailto:yuchua@163.comyuchua@163.com/http://S 内容提要 一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型三、研究设计的基本要素四、实验设计的基本原则一、研究设计的重要性 专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法设计好： （1）既省又可靠 （2）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言二、研究设计的基本类型 1.调查(Survey)研究 (无干预) (第28章) 被动地观察、如实记录2.实验(Experiment)研究 (干预) (第29-30章) 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ）临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验（community intervention trial） 两种研究类型的区别与联系处理因素受试对象实验效应三、研究设计的基本要素 （一）处理因素( treatment factor )（二）受试对象( subject )（三）实验效应( experimental effect )其他因素其他效应血压值降压药高血压病人（一）处理因素( treatment factor )例：药剂、手术方法、毒物确定处理因素的注意事项: （1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3）处理因素须标准化 处理因素在整个试验过程中保持不变例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。（二）受试对象( subject ) 例：人、动物1. 受试对象的选入标准明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制（1）受试对象的一致性 人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等（2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。（三）实验效应(experimental effect) 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观察指标应客观、精确。 1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)或真实性(validity)——观察值与真实值的接近程度，受系统误差的影响。 常用指标：灵敏度、特异度 精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复性（repeatability）——重复观察时观察值与其均值的接近程度，受随机误差的影响。 常用指标：Kappa值、一致百分率准确度与精密度四、实验设计的基本原则（一）随机化原则（randomization）（二）对照原则 (control)（三）重复原则 (replication)（一）随机化原则随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取。1.随机化的意义 （1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理因素产生的效应更加客观； （2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差； （3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。随机与随意随机：random机会均等， 客观性随意：as will随主观意愿，主观性随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。随机的三个含义分组随机－均衡性每个研究对象有同等机会被分配到各处理组抽样随机－代表性总体中每个观察个体有同等机会被抽取实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响每个研究对象先后接受处理的机会相同。2.随机化的方法 (1) 抛硬币法“徽”与“字” (2) 掷骰子法6面 1~6 点 (3) 抽签法 （捻阄） (4)随机数字表法（随机数字法）（5）计算器(计算机)产生随机数 几种不同设计类型的随机化分组： （1）完全随机实验设计 （2）配对实验设计 （3）随机区组实验设计 （4）交叉设计 完全随机实验设计（completely random experiment design）将观察单位完全随机地分配到实验组与对照组或几个对比组中去。【例1】设有同性别的动物12头，要求用随机方法将其分为甲、乙两组。方法（1）编号：按动物体重依次编号为1,2,3,…,12号。（2）产生随机数字：对于每一个编号，依次由计算器（计算机）产生随机数（共