2_朱宗函_新时期儿科发展方向和展望.pptVIP

儿科用药背景 儿童用药的副作用（over-dosing） 疗效不足（under-dosing） 不适当的配方和剂型 不能及时获得创新药品 两难境地：研究和伦理 药物说明书缺乏对儿童用药的信息 Children % of children receiving unlicensed or off label medicines Derby, UK 192 57 Uppsala, Sweden 87 43 Marburg, Germany 85 54 Botterdam, Neth. 142 90 Total 623 67 Conroy et al., BMJ. 2000;7227:79-82 国际儿科用药研究的发展 1970 1980 1990 2000 2006 儿科药物缺乏临床研究和评价 70%的儿科药物： - 缺乏剂量研究资料 - 缺乏安全性和疗效评估 - 应用受年龄限制 儿科医师和儿科药师 呼吁支持儿科用药研究 美国FDA启动 儿科用药研究规划 EU 启动 儿科用药研究规划 欧盟儿科用药条例 欧盟于2006年12 月12日批准： “欧盟儿科用药条例” The Pediatric Regulation on Medicinal Products for Pediatric Use （EU Pediatric Regulation） 中国：2014年卫生计生委等六部委发布《关于保障儿童用药的若干意见》 欧盟儿科用药条例 目的： 促进0-18岁儿童用药的研发和应用 确保儿童用药的高质量，符合伦理的研究以及适当的审批 改善儿童用药信息的透明和可获得 激励制药企业 避免不必要的儿科临床试验 避免对成人用药审批的延迟 欧盟儿科用药条例 相关内容： 医药管理局成立儿科委员会（Pediatric Committee） （中国：2015年成立《国家卫生计生委儿童用药专家委员会》） 实施儿科用药研究计划 （Pediatric Investigation Plan – PIP） 延长儿科药物的专利保护期或专利后保护期 （6月 – 2年） Orphan Drugs 的鼓励和支持 成立欧盟儿科（用药）委员会 组成： 医药发展规划人员 儿科药师 儿科临床医师 儿科研究人员 伦理和公共卫生专业人员 欧盟儿科（用药）委员会 职责和功能： 儿科药物研究计划（PIP）的制定和评估 延迟 – 修改 豁免 - 产品 和条件 - 豁免清单 依从性和用药信息监测 制定欧盟儿科（用药）研究计划Pediatric Investigation Plan 儿科药物研发和审批的标准 药物研究确保： - 质量 - 安全性 - 药效 建立与制药企业的合作 PIP和豁免的结合：符合产品、条件、疗效、儿科的需求 PIP和新药审批程序的结合 – 定期的沟通和讨论 符合药品上市审批标准 欧盟儿科研究计划Pediatric Investigation Plan 研究范围： 新药研发 （专利药品） 专利后产品 非审批产品 治疗指症 治疗指南 临床研究基地的建设 欧盟儿科用药研究网络（EnprEMA) 促进儿科药物和安全用药 促进儿科临床医生、大学研究人员和相关部门的联合 儿科药物信息的收集、分析、利用和分享 质量标准和自我评估 不同网络间的合作 – 网络的网络 EMA Network of pediatric research (EnprEMA) 欧盟儿科医院制剂的管理和使用 GMP医院制剂管理 (GMP Hospital Pharmacies) 制剂申报 地区范围内使用许可 案例（pediatric oral liquids） 建议：儿科药师队伍建设 重视儿科药师的重要作用，儿科药师应具备儿科学的知识和药理学的知识 建立儿科药师培养制度和培养基地 建立儿科药师双学位制度 明确儿科药师的职责 充分发挥儿科药师对儿科用药的管理和监督功能 建议：促进儿科药品产业的发展 落实六部委