溃疡性结肠炎－临床试验指标.PDFVIP

美國FDA 於2016 年8月發表「潰瘍性結腸炎 －臨床試驗指標 」 指引草案 發表單位： 美國FDA 摘要整理： 賴怡雯 發表時間： 2016/07/27 內容歸類： 臨床研究 類 別： 指引草案 關 鍵 字： ulcerative colitis (UC) 、Mayo Score 、Ulcerative Colitis Disease Activity Index (UCDAI) 、stool frequency and rectal bleeding 、 clinical remission 資料來源： Ulcerative Colitis: Clinical Trial Endpoints Guidance for Industry-DRAFT GUIDANCE 重點內容： 1. 本指引草案目的為提供有關潰瘍性結腸炎(ulcerative colitis ，UC) 治療藥品之臨床研發 說明美國。 FDA 對於潰瘍性結腸炎臨床試驗 療效指標之當前想法 。本指引草案不探討潰瘍性結腸炎長期併發 症例如( ：大腸癌)之預防與治療 。 2. 潰瘍性結腸炎的 短期治療目標為減少疾病嚴重度 ，意即疾病症狀 緩解 ，長期目標為減少活動性疾 病(active disease)復發之頻率 。 3. 潰瘍性結腸炎的 病徵症狀評估 ，有三種臨床評估類型 ：1)病人自 評 (patient reported outcome) ；2)觀察者評估 (observer reported outcome) ；及 3)臨床醫師評估 (clinician reported outcome) 。病人自 評為病人根據日常生活功能、活動力來評估自己的主觀感受 。觀 察者評估通常為病人父母或主要照顧者評估 ，一般須要觀察者評 估的情況為病人為嬰兒或認知功能障礙者。臨床醫師評估大多包 含 對於病徵 、行為或其他表現之臨床上 判斷(clinical judgment)與解 讀 (interpretation) 。 4. 美國 FDA認為支持潰瘍性結腸炎上市核可之臨床試驗的理想主 要療效評估工具 ，應包含 以下兩個分數： (1) 一個可以評估徵兆 (signs)與症狀(symptoms)之量表或工具 ，最 好由病人自評 ，如病人無法自評，則由觀察者評估 。 (2) 一個由內視鏡組織學評估的 分數 ，最好由臨床醫師來評估。 5. 直到有明確 定義、可信賴的臨床醫師評估、 病人評估、及觀察者 評估等工具可用 之前 ，美國 FDA 建議廠商在設計 UC臨床試驗 RegMed 2016 Vol. 71 31 時，宜考慮以下策略： (1) 傳統上，UC臨床試驗常用來評估療效的工具包括 May