NHL和CLL临床治疗终点解读.ppt

实施临床研究 在患者人群、治疗方案以及研究终点明确定义之后，研究设计尚未全部完成。在NHL和CLL的III期以及部分II期试验中，患者人群还需进行随机化和分层。 临床研究的金标准是科学严谨、随机化、以及充分对照的试验。 Chin R, Lee BY. Principles and Practice of Clinical Trial Medicine. Amsterdam, The Netherlands: Academic Press; 2008: 3-16. National Cancer Institute. Cancer Clinical Trials: The In-Depth Program. /clincaltrials/education/in-depth-program/page4, Accessed October 14, 2010. 实施临床研究 定义 目的 随机化 患者被随机分入一个试验治疗组(实验组或对照组) 减少研究者和样本偏倚 分层 患者根据能够影响试验结局的一些特征(例如疾病的严重性)进行排序 建立一些预后相似的随机亚组 允许研究者检验治疗方案在患者亚组中的疗效 Chin R, Lee BY. Principles and Practice of Clinical Trial Medicine. Amsterdam, The Netherlands: Academic Press; 2008: 3-16. National Cancer Institute. Cancer Clinical Trials: The In-Depth Program. /clincaltrials/education/in-depth-program/page4, Accessed October 14, 2010. NHL和CLL的临床试验设计 设定患者人群 配置对照组别 选择研究终点 实施临床研究 分析研究结果 分析研究结果 将临床试验所得的数据与预期结果进行比较，统计学家就可以确定这些数据的统计学显著性——即该结果是否能够代表真实存在的差异，而不是一种仅仅概率性产生的不同。下列术语常用来解读NHL和CLL临床试验中的结果： 检验效能（power） p 值 可信区间（CI） 风险比(HR) 中位值 回归分析 Kaplan-Meier曲线 Bland M. An Introduction to Medical Statistics. 3rd ed. Oxford, UK: Oxford University Press; 2000. Bandolier. What are confidence intervals and p-values? http://www.medicinne.ox.ac.uk/bandolier/painres/download/whatis/what_are_conf_inter.pdf, accessed February 24,2011. 分析研究结果：检验效能(power) 特定规模的临床试验获得具有统计学显著性结果的概率。试验入组的患者越多，从研究组和对照组之间检验出差异的效能就越大。 Bland M. An Introduction to Medical Statistics. 3rd ed. Oxford, UK: Oxford University Press; 2000. Bandolier. What are confidence intervals and p-values? http://www.medicinne.ox.ac.uk/bandolier/painres/download/whatis/what_are_conf_inter.pdf, accessed February 24,2011. 分析研究结果: P值 临床试验中所得的结果不是因为随机偶然而是因为研究组和对照组之间真实存在的差异的概率。一般临床试验所使用的判断统计学显著性p值上限为0.05。 Bland M. An Introduction to Medical Statistics. 3rd ed. Oxford, UK: Oxford University Press; 2000. Bandolier. What are confidence intervals and p-values? http://www.medicinne.ox.ac.uk/bandolier/painres/download/whatis/what_are_conf_inter.pdf, accessed February 24,2011. 分析研究结果：可信区间(CI) 研究参数的真实值可能落于的数值区间，