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A Review of Quantitative Risk–Benefit Methodologies for Assessing Drug Safety and Efficacy—Report of the ISPOR Risk–Benefit Management Working Group 以定量風險效益方法評估藥物安全性及有效性之回顧研究－ISPOR 風險效益管 理工作小組之研究報告 1 2 3,4 1 Jeff J. Guo, PhD, Swapnil Pandey, MS, John Doyle, PhD, Boyang Bian, MS, Yvonne Lis, PhD,4 DennisW. Raisch, PhD5 1University of Cincinnati Health Academic Center, College of Pharmacy, Cincinnati, OH, USA; 2Kendle International Inc., Cincinnati, OH, USA; 3Department of Epidemiology, Mailman School of Public Health, Columbia University, New York, NY, USA; 4Centre for Socioeconomic Research,Welsh School of Pharmacy, Cardiff, UK; 5University of New Mexico, College of Pharmacy, Albuquerque, NM, USA 翻譯審閱完成者: 洪在華, 郎慧珠 Translation completed by: Tzay Huar Hong, Hui-Chu Lang 這篇報告是引用(The citation for this report is): Guo JJ, Pandey S, Doyle J, et al. A review of quantitative risk-benefit methodologies for assessing drug safety and efficacy – Report of the ISPOR Risk-Benefit Management Working Group. Value in Health 2010; 13(5):657-666. 摘要 目的：雖然藥品管制主管機關在核准新藥的過程中 ，皆會評估其風險及效益，然 而其通常不會進行定量性之風險效益評估（risk-benefit assessment ；RBA ），若 有進行，其呈獻之架構也缺乏整合與一致性。因此本篇的研究目的為鑑別並描述 藥物研究領域中已發表之RBA 定量方法。 方法：採用MEDLINE 資料庫及其他網際網路上的搜尋引擎，進行系統性的文獻 回顧，從中找出RBA 定量方法之文獻。並將找到之風險效益方法進行總結，以 強調其中之差異 ，供製藥業及主管機關參考 。 結果：回顧文獻中12種RBA定量法，包括風險效益評估之定量架構（Quantitative Framework for Risk–Benefit Assessment ）、無效益風險分析（benefit-less-risk analysis ）、無症狀毒性之品質校正時間（Quality-Adjusted Time Without Symptoms and Toxicity ；Q-TWiST ）、需要被治療的病人數（number needed to treat ；NNT ） 與需要被傷害的病人數（number needed to harm ）及兩者經相對值調整後的版本、 最小臨床有效性（Minimum Clinical Efficacy ；MCE ）、淨遞增健康效益（Incremental Net Health Benefit ；INHB ）、風險效益平面（risk–benefit plane ；RBP ）、機率模 擬法（probabilistic simulation method ）、多準則決策分析（multicriteria decision analysis ；MCDA ）、風險效益等高線（risk–benefit contour ；RBC ）及敘述性偏 好法（stated preference method