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Campaign BPH 良性前列腺增生症多中心前瞻性登记调查 基线数据分析 卫生部北京医院 王建业 什么是实效研究学? Outcomes Research (OR) • [与药物治疗相关] 实效 (Outcomes) – 临床 (Clinical): 疗效, 安全性, 效果 – 经济 (Economic): 资源利用，例如住院治疗、费用 – 人文 (Humanistic): 生活质量, 满意度, 症状 什么是实效研究学? Outcomes Research (OR) • OR定义及方法 – 实效研究：主要使用观察性研究、数据库分析和模型分析、登记调查 等评估经济和人文结果 • 确定医疗需求的不足, 例如：治疗后前列腺体积缩小未达到治疗 目标, 目前治疗方案的缺陷之处, 依从性问题等。 • 确定最佳患者群，例如：治疗模式, 风险因素 • 评估疾病负担，例如：患病率、治疗费用 • 证明药物的价值，例如：成本-效果, 生活质量 疾病登记（disease registry ） • 定义：疾病登记是一种非干预性研究，是针对某种疾病或临 床特征的特定人群进行的系统的数据收集。 • 疾病登记研究在国外已经比较成熟，在国内开展的相对较少 – 例如，2004年在美国开展的Benign Prostatic Hyperplasia Registry and Patient Survey研究，入选7500名BPH病人,随 访两年以上 疾病登记与RCT试验的不同 RCT试验 疾病登记 观察指标 *安全性 *疾病控制现状/病人特征 *疗效 *治疗模式 *生活质量/治疗满意度 环境 *控制的环境 *现实环境 方法 *随机、盲法、对照 *非干预性、观察研究 *严格的入选/排除标准 *相对宽松的入选标准 * 样本量小 *样本量大 RCT与疾病登记实例比较 研究名称 MTOPs 研究 Campaign BPH 良性前列腺增生症多中心前瞻性登记调查 试验设计 随机、双盲、安慰剂对照 前瞻性、非干预性、观察性研究； 分组 安慰剂、非那雄胺、多沙唑嗪 无分组 及联合治疗组 主要终点/ 从随机到发生第一次BPH进展事 BPH病人的临床特征、治疗模式、处方依从性等。 观察指标 件的时间 入选／排除 见下页 主要入选标准：有BPH并且医生认为疾病进展需 标准 要α受体阻滞剂 +5ARI联合治疗 主要排除标准：前列腺癌或膀胱癌患者 研究简介 • 研究目的：对于需要联合使用α受体阻滞剂和5-α还原酶抑制剂（5