特殊审批程序的沟通交流-王庆利20110425.pptVIP

实例 申请阶段不合理 已经进入专业审评/综合审评阶段 计划召开专家审评会议等 实践 实例 问题清晰，材料充分 简单沟通 实践 实例 问题明确，研发过程中的重大技术问题 针对性强，依据充分 申请阶段合理 实践 实践 实例 问题不明确，无针对性 几点建议 明确关键 适时提出 充分准备 有效讨论 多种形式 几点建议 充分认识创新性药物研发中的风险 交流的过程是基于科学的讨论 代表特定的时间、信息和方法 不约束后续审评 特殊审批程序的沟通交流 王庆利 药品审评中心 内容提要 建立特殊审批程序的目的 特殊审批程序的核心思想与考虑 特殊审批程序的沟通交流会议申请 我们的实践 几点建议 建立特殊审批程序的目的 鼓励研究创制新药 有效控制风险 安全性风险 开发风险 建立特殊审批程序的目的 历史 基于当时的情况，国内药物研发以仿制为主，解决药物获得性问题，发展民族工业 当前逐步向创制新药发展 《药品注册管理办法》第四条：国家鼓励研究创制新药，对创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药实行特殊审批 国家层面高度重视，鼓励创新 新药创制重大专项 各种新药相关科研基金、基地 建立特殊审批程序的目的 当前逐步向创制新药发展 创新性药物逐年增多 Metoo Mebetter 全新NCE 研发模式上由科研机构为主体逐渐向企业为主体过渡，产学研相结合力度加大，新模式的企业已经涌现 收益与获益明显增大 建立特殊审批程序的目的 创新有风险 高投入高风险 目前国内外的实际情况是风险越来越大 FDA近期数据 30%的药物利润能补偿其研发成本，获得盈利 约1/5000的化合物最终成为药物 PhRMA 近期数据 进入II临床研究的项目约有40%失败，而进入III期的品种约有50%的品种失败 PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏！ 建立特殊审批程序的目的 新药开发失败的原因 在研发过程中，对新产品的差异性定位不足，没有确切地找到“市场优势” 缺乏对研发初始提出的基本假设不断评估和校正 在药学研究、非临床研究和临床试验过程中，没有从不断获得的研究数据中找出关键的问题以及决策的标准 没有选出正确的盐类、酯类或异构体以及剂型 未制定可持续研究的计划，即仅考虑下一步成功的计划，而没有制定对未预期结果出现时的对策 建立特殊审批程序的目的 新药开发失败的原因 过分信赖非临床研究的数据 不了解和不理解管理要求 在对化合物认识还不够充分的情况下，过早使用验证性试验去求证结果 没有充分运用已获得的信息，未对已获得的研究数据进行充分的分析和抽提从而得到相关的提示 过分依赖过去的经验 建立特殊审批程序的目的 2005-2008年创新药不批准原因分析 建立特殊审批程序的目的 药物开发过程中很难及时预测到成败 新药创新不能盲目，应明确成药性 阶段性推进是新药开发的一般规律 将风险分步释放到新药开发的每个阶段中 不同阶段有不同的控制点和措施 国家局及时出台了特殊审批办法 保证公众用药的可获得性 鼓励研究创制新药 有效控制风险 建立特殊审批程序的目的 特殊审批程序的核心思想与考虑 探索建立符合国情的IND机制 建立负责任的沟通和交流机制 建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条 核心思想与考虑 探索建立符合国情的IND机制 国外创新药研发的新模式 核心思想与考虑 建立负责任的沟通和交流机制 WHAT? 什么是负责任 的沟通和交流？ 企业？ 评价机构？ 核心思想与考虑 建立负责任的沟通和交流机制 企业在沟通交流中所承担的责任： WHAT？ 方案：想做什么？怎么做？ WHY？ 支持的依据：为什么？ * 建立负责任的沟通和交流机制 评价机构在沟通交流中所承担的责任 发现 临床前研究 I期临床 II期临床 III期临床 上市后 早期开发 生命周期 人体试验的安全性 剂量选择的合理性 主要评价指标的合理性 充分良好的对照研究设计 …… 确证试验 安全有效的确证 核心思想与考虑 核心思想与考虑 建立负责任的沟通和交流机制 评价机构在沟通交流中所承担的责任 这样做行不行？建议是什么？ 安全性如何保障？ 人群、剂量、时间、安全性监测方法和计划…… 风险如何控制？ 安全性提示是否关注？指标、访视点、处理原则、停药或继续…… 有效性？ 核心思想与考虑 建立药物创新过程中完善和清晰的责任链条 研究合同组织 伦理委员会 研究者 企业 评价机构、监管部门 特殊审批程序的沟通交流会议申请 特殊审批程序会议申请 由注册申请人提出 涉及的范围 已获准实行特殊审批的注册申请 符合特殊审评