基因治疗、人类基因组计划、人类未来.pptVIP

第三节　基因治疗与人类基因组计划 基因治疗的步骤 与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？ 对胎儿进行基因诊断的过程： 1. 制备基因探针 2. 提取目的基因，获得单链DNA 3. PCR扩增DNA 4. 目的DNA单链与尼龙膜结合 5. ASO探针与目的DNA互补配对 6. 冲洗尼龙膜 7. 荧光强度分析，判断胎儿是否具有突变基因 优点:灵敏性高，费用低 缺点：一次只能检测一种基因 一、基因治疗 1.基因治疗： 为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因，一达到治疗遗传性疾病的目的。 2.基因治疗过程（SCID患者治疗为例） 重症联合免疫缺陷病SCID为例 2.目的基因与载体的重组: 单一基因缺陷时原则:缺什么补什么 多基因病时:主要治疗主导基因 3.目的基因导入靶细胞 通常的载体是反转录病毒 改选：删除有害基因，保留抗新霉素基因，将人正常基因替换进去 与蛋白质外壳重新组合成新病毒，然后进行大量繁殖 4.筛选和回注及治疗基因的表达 从患者体内分离出有缺陷的细胞作为导入目的基因的细胞，即靶细胞．将新的病毒与靶细胞一起培养，通过感染，使正常基因插入到靶细胞的基因组． 1.选择目的基因 提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。 二、 人类基因组计划 简称： 启动时间： 完成时间： 目的: 参加国： HGP (Human Genome Project) 1990年 2000年6月26日完成草图 测定人类基因组的全部DNA序列，解读其中包含的遗传信息 美国，英国，德国，日本，法国，中国（1999年9月，1％）  我国承担的具体内容:人类第三号染色体短臂上3000万个碱基对的工作,由于这一区域约占基因组的1%,所以又称”1%项目”,草图于2000年4月提前完成. 我国科学家对被国际同行称为“北京区域”的这一部分进行了详细分析，对人类基因组的实际贡献率为１％左右，所有指标达到了“国际人类基因组计划”协作组对“完成图”的要求，所有数据已递交到国际基因数据库中，可被全球科学家直接免费享用。