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基因科学与技术的发展及其应用前景 从基因的角度重新认识疾病 运用基因技术预防和治疗疾病 鉴定身份 器官再造 运用基因技术防止新生儿疾病 培育新的动植物品种 基因鉴定技术 ——DNA指纹 所谓“DNA指纹”，就是把DNA作为像指纹那样的独特特征来识别不同的人。 由于DNA是遗传物质，因此通过对DNA鉴定还可以判断两个人之间的亲缘关系。 The End Thanks * * 永无止境的螺旋 主讲人：张峰 Libranewton@ 基因与疾病 中国古代就有对动物白化现象的记载。 唐朝大诗人李白在《秋浦歌》中写到：“秋浦多白猿，超腾若飞雪......” 其实，动物的白化现象是一种遗传性疾病。 20世纪90年代中期，中国生物学家白寿昌与张亚平等人从分子生物学的角度研究猕猴白化现象。 他们认为猕猴白化现象的实质是隐性遗传问题，并且在白化猕猴的DNA序列中找到了导致白化的异常基因。 由于人类也有白化病的困扰，这一研究为人的白化病的研究、治疗提供了有力的理论依据。 意大利裔美国病毒学家R·杜尔贝科（1914～） 20世纪60年代初发现：致癌病毒会把自身携带的DNA片断整合到宿主细胞的DNA上，在宿主细胞核内形成新的DNA。新的DNA上的一些来自致癌病毒的基因， 会使细胞（这时宿主细胞已成为癌细胞）疯狂地增殖，导致肿瘤的产生。 美国病毒学家H·特明（1934－1994）、美国病毒学家和生物化学家D·巴尔的摩（1938－） 杜尔贝科的理论只适用于DNA致癌病毒，不适用于大量的RNA致癌病毒。1970年，特明与巴尔的摩发现在RNA致癌病毒中存在着一种“逆转录酶”，在它的作用下，可以将RNA逆转录成为DNA。这就解释了RNA病毒的致癌机理。 1976年，美国生物化学家、病毒学家J·M·毕晓晋（1936～）和美国微生物学家、病毒学家H·E·瓦慕斯（1939～）发现许多动物包括人类与生俱来就带着癌症的种子——原癌基因（即原致癌基因） 他们的研究表明： 动物体内的癌基因不是来自病毒，而是由于在动物的正常细胞基因中本来就存在一个庞大的癌基因族. 正常情况下原癌基因是不活跃的，但当受到病毒入侵或遇到物理、化学等因素作用时，就可能被激活，突变为癌基因。这就解释了化学污染、吸烟、放射线辐射等因素致癌的原因。 基因疗法 所谓基因疗法，即是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法。 当基因因为突变、缺失、转移或是不正常的扩增而“出错”时通过基因疗法找出基因发生“错误”的地方和原因，把它矫正回来，从而指导正常蛋白的翻译。 目前的基因疗法 先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞、癌细胞等）; 然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上; 再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因； 接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，这些细胞就会发挥“医生”的功能，治愈疾病。 link 基因疗法过程示意图 back 基因疗法的成功实例 1990年9月14日，美国医学家W·F·安德森等人对一例患腺甘脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）的4岁女孩进行基因治疗。 这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。 他们将含有这个女孩自己的白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中，这种白血球都已经过改造，有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗，同时也接受酶治疗。 1991年1月，另一名患同样病的女孩也接受了同样的治疗。两患儿经治疗后，免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。 继安德林之后，法国巴黎奈克儿童医院的费舍尔博士与卡波博士也对两例先天性免疫功能不全的患儿成功地进行了基因治疗。 P35抑癌基因作用示意图 抑制癌细胞的转移 *