多顺反子载体构建的策略及进展.pdfVIP

J MedMol 医学分子生物学杂志，2012，9(5-6)：429433Biol，2012，9(5-6)：429433 多顺反子载体构建的策略及进展 张俨，李振海 上海市儿童医院，上海交通大学医学遗传研究所上海市，200040 【摘要】 多顺反子载体在基因治疗中具有重要的应用价值。目前常用的构建策略有多启动子载体．融合 蛋白，插入内切蛋白酶位点，内部核糖体插入位点IRES等，但是这些构建方法往往有载体容量有限，受 细胞类型限制，不能表达多个蛋白等缺点。自裂解多肽2A可应用在多顺反子载体构建中．并且具有结构 短小，上下游基因表达平衡性好，可用于共表达多个蛋白等优点，是一种构建多顺反子载体的有效工具。 【关键词】 基因治疗；多顺反子载体；多肽2A；IRES 【中图分类号】 Q782 andAdvancementsinConstructionofMulticistronic Strategies Vec- tors ZHANG Zhenhai Yan，LI Children’S of Medical HospitalShanghai，Instituteof Genetics，ShanghaiJiaotongUniversity， ．Shanghai，200040，China Amuhicistronievectorhas valueinthe re— |【Abstract】 therapy．Although greatapplied gene searchershave several to multicistronic employedstrategiesdesign vector，multiplepromoters，fu一 arestillsomelimitationsofthe ,；ions，proteasesprocessing，IRES，etc．，there techniques．The limited sizeandweaknessesof arethemaindis— codingcapacity，large multipleproteinexpression 2Ahasa smallsizeand ofcoordinate advantages．Theself-cleavingpeptide very highdegree expres— hasmadeitanefficienttoolfor sion，and proteinscoexpression． vectors；2A 【Keywords】genetherapy；muhicistronicpeptide；IRES 上世纪80年代以来，随着人们对疾病的认识 病毒载体等。非病毒载体系统有质粒、脂质体、阳 深人到分子水平和生物科学技术的发展，基因治疗 离子多聚体等。 (genetherapy)在许多疾病的治疗中都得到了研究对疾病发生、发展机制的研究发现许多疾病的 和应用。基因治疗是指将外源正常基因导人靶细 发展过程中往往涉及多个蛋白．多种调控因子．针 胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病， 对这种情况无论是病毒载体系统还是非病毒载体系 以达到治疗目的。从广义上说，基因治疗是指在遗 统都须考虑表达基因的种类、数目和各个基因之间 传物质的水平采取的治疗某些疾病的技术。