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2025年超星尔雅学习通《先天性疾病基因治疗》章节测试题库及答案解析

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一、选择题

1.先天性心脏病中，室间隔缺损最常见的类型是（）

A.法洛四联症

B.完全性大血管转位

C.孤立性室间隔缺损

D.右室双出口

答案：C

解析：室间隔缺损是先天性心脏病中最常见的类型，约占所有先天性心脏病的20%。其中，孤立性室间隔缺损是最常见的类型，指没有其他心脏畸形伴随存在的室间隔缺损。法洛四联症和完全性大血管转位属于复杂型先天性心脏病，右室双出口也是一种较为复杂的畸形。

2.基因治疗中，最常用的载体是（）

A.病毒载体

B.非病毒载体

C.人工染色体

D.染色体外DNA

答案：A

解析：病毒载体由于具有高效的转染能力和靶向性，是目前基因治疗中最常用的载体。常用的病毒载体包括腺病毒载体、逆转录病毒载体和腺相关病毒载体等。非病毒载体虽然安全性较高，但转染效率相对较低。人工染色体和染色体外DNA目前还处于研究阶段，尚未广泛应用于临床。

3.基因治疗中，靶向基因的导入方法不包括（）

A.病毒感染

B.电穿孔

C.导入核酸酶

D.微注射

答案：C

解析：基因治疗中，靶向基因的导入方法主要包括病毒感染、电穿孔、脂质体介导、微注射和基因枪等。导入核酸酶主要用于基因敲除或基因编辑，而不是基因导入。

4.先天性愚型综合征的主要遗传物质异常是（）

A.染色体数目异常

B.染色体结构异常

C.基因突变

D.表观遗传学异常

答案：A

解析：先天性愚型综合征，即唐氏综合征，是由染色体数目异常引起的，具体为21号染色体三体性。染色体结构异常、基因突变和表观遗传学异常也可能导致智力发育迟缓，但不是先天性愚型综合征的主要遗传物质异常。

5.基因治疗中，基因编辑技术的优势是（）

A.效率高

B.精确性高

C.安全性高

D.以上都是

答案：D

解析：基因编辑技术，如CRISPR-Cas9系统，具有效率高、精确性高和安全性高等优势，是目前基因治疗领域最热门的技术之一。高效率意味着可以快速地进行基因修饰，高精确性可以减少脱靶效应，安全性高则可以降低治疗风险。

6.先天性代谢病的治疗原则不包括（）

A.饮食控制

B.药物治疗

C.基因治疗

D.肾脏移植

答案：D

解析：先天性代谢病是由于基因缺陷导致代谢途径异常，治疗方法主要包括饮食控制、药物治疗和基因治疗等。饮食控制是基础治疗，药物治疗可以补充缺失的酶或抑制异常的代谢途径，基因治疗是较新的治疗方法，旨在纠正基因缺陷。肾脏移植主要用于治疗肾功能衰竭，与先天性代谢病的治疗无关。

7.基因治疗中，治疗性基因的来源是（）

A.患者自身细胞

B.同源细胞

C.供体细胞

D.以上都是

答案：D

解析：治疗性基因的来源可以是患者自身细胞、同源细胞或供体细胞。患者自身细胞的基因治疗可以避免免疫排斥反应，同源细胞的基因治疗可以利用同种异体资源，供体细胞的基因治疗可以用于没有合适同源细胞的情况。

8.先天性心脏病中，法洛四联症的特点是（）

A.室间隔缺损、肺动脉狭窄、主动脉骑跨和右心室肥厚

B.室间隔缺损、肺动脉狭窄、主动脉骑跨和左心室肥厚

C.室间隔缺损、肺动脉扩张、主动脉骑跨和右心室肥厚

D.室间隔缺损、肺动脉扩张、主动脉骑跨和左心室肥厚

答案：A

解析：法洛四联症是一种复杂的先天性心脏病，其典型特点是室间隔缺损、肺动脉狭窄、主动脉骑跨和右心室肥厚。这些畸形共同导致了右心室压力升高和肺血流量减少。

9.基因治疗中，基因治疗的适应症不包括（）

A.单基因遗传病

B.多基因遗传病

C.肿瘤

D.免疫缺陷病

答案：B

解析：基因治疗目前主要适用于单基因遗传病、肿瘤和免疫缺陷病等。单基因遗传病由于病因明确，是基因治疗的理想靶点。肿瘤和免疫缺陷病也可以通过基因治疗进行干预。多基因遗传病由于涉及多个基因和环境因素，目前还难以通过基因治疗进行有效治疗。

10.先天性心脏病中，艾森门格综合征的病理基础是（）

A.肺动脉高压

B.右心室肥厚

C.永久性动脉导管未闭

D.肺动脉狭窄

答案：A

解析：艾森门格综合征是一种先天性心脏病，其病理基础是肺动脉高压，通常由室间隔缺损、房间隔缺损或动脉导管未闭等左向右分流引起。长期左向右分流会导致肺动脉压力升高，最终形成右向左分流，导致发绀。右心室肥厚、永久性动脉导管未闭和肺动脉狭窄都不是艾森门格综合征的病理基础。

11.基因治疗中，常用的报告基因是（）

A.绿色荧光蛋白

B.蓝色荧光蛋白

C.红色荧光蛋白

D.黄色荧光蛋白

答案：A

解析：绿色荧光蛋白（GFP）是一种在许多生物体中都有表达的荧光蛋白，