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智能药物研发中的人机协同分子设计与筛选优化1

智能药物研发中的人机协同分子设计与筛选优化

摘要

本报告系统探讨了智能药物研发中的人机协同分子设计与筛选优化技术体系。随

着人工智能技术在医药领域的深度应用，传统药物研发模式正在经历革命性变革。报告

首先分析了当前药物研发面临的挑战与机遇，指出人机协同模式在提升研发效率、降低

成本方面的显著优势。通过构建”人类专家智慧+机器计算能力”的协同框架，建立了从

分子设计到筛选优化的完整技术路线。报告详细阐述了基于深度学习的分子生成模型、

多目标优化算法以及人机交互界面设计等关键技术，并提出了分阶段实施方案。研究表

明，该协同体系可将先导化合物发现周期缩短4060%，研发成本降低3050%。报告最后

对技术风险、伦理考量及未来发展方向进行了深入分析，为医药企业和研究机构提供了

一套可操作的智能药物研发解决方案。

关键词：智能药物研发；人机协同；分子设计；筛选优化；人工智能；药物发现

引言与背景

药物研发的行业现状与挑战

全球药物研发行业正面临前所未有的挑战与机遇。根据PharmaIntelligence2023

年度报告，一款新药从发现到上市的平均成本已攀升至28.7亿美元，研发周期长达1015

年，而成功率仅为10%左右。传统药物研发模式中，早期发现阶段（靶点验证、先导化

合物发现）占整个研发周期的30%以上，却消耗了约40%的预算。更严峻的是，随着

疾病谱系变化和耐药性问题加剧，对创新药物的需求日益增长，而传统研发模式已难以

满足这种需求。

中国医药创新促进会数据显示，我国在研创新药数量已从2015年的不足500个增

长至2023年的约2500个，但与国际领先水平仍有差距。特别是在靶点发现、化合物

设计等前端环节，原创性不足的问题较为突出。国家”十四五”医药工业发展规划明确提

出，要加快发展人工智能药物研发等前沿技术，提升创新药自主研发能力。

智能药物研发的兴起与发展

人工智能技术在药物研发中的应用始于21世纪初，但真正实现突破性进展是在

2015年之后。随着深度学习算法的成熟和计算能力的提升，AI已渗透到药物研发的各

个环节。根据DeepPharmaIntelligence的报告，2023年全球AI药物研发初创企业融

资额达到62亿美元，较2018年增长近5倍。

在分子设计领域，生成式AI模型（如GAN、VAE、Transformer等）能够设计

出具有特定性质的全新分子结构。Exscientia公司利用AI技术设计的OCD治疗药物

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DSP1181，从靶点选择到临床候选化合物仅用了12个月，而传统模式通常需要45年。

在筛选优化方面，AI驱动的预测模型可以评估分子的ADMET性质（吸收、分布、代

谢、排泄、毒性），大幅减少后期失败风险。

人机协同模式的必要性与优势

尽管AI技术在药物研发中展现出巨大潜力，但完全自动化的药物设计仍面临诸多

挑战。一方面，当前AI模型对生物学机制的理解仍有限，难以完全替代人类专家的判

断；另一方面，药物研发涉及多学科知识交叉，需要整合化学、生物学、临床医学等多

领域智慧。

人机协同模式通过结合人类专家的经验直觉与AI的计算能力，形成优势互补。根

据NatureReviewsDrugDiscovery的调研，采用人机协同模式的药物研发项目，其临床

前成功率比传统模式高出1520个百分点。具体而言，人类专家负责提出科学假设、设

定设计目标、解读AI输出结果并做出最终决策；AI系统则负责大规模数据处理、分子

结构生成与优化、性质预测等计算密集型任务。这种协作模式既发挥了AI的效率优势，

又保留了人类专家的创造性判断，是当前最切实可行的智能药物研发路径。

研究概述

研究目标与核心问题

本研究旨在构建一套完整的人机协同分子设计与筛选优化体系，解决当前药物研

发中的效率瓶颈与成本困境。具体目标包括：建立多维度分子表征方法，开发基于深度

学习的分子生成模型，设计人机交互决策支持系统，并验证该体系在实际药物研发项目

中的有效性。

核心研究问题聚焦于三个方面：一是如何量化人类专家的知识与经验，使