2024年小核酸药物行业投资未来发展趋势.pptxVIP

2024年小核酸药物行业投资未来发展趋势2022年x月x日行业现状发展历程驱动因素行业痛点产业链行业环境

目录01、行业概述02、发展环境03、行业现状04、行业痛点05、行业前景趋势

行业概述行业定义行业发展历程行业产业链01

行业定义核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类。小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，目前小核酸药物主要包括RNAi药物和ASO药物，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的。目前已知具有RNAi作用的RNA主要包括:siRNA、miRNA和piRNA等。ASO是指与靶基因mRNA互补的一段单链DNA或RNA序列，通常由十几到几十个碱基组成，通过化学合成的方式生产。目前，获批上市的药物主要为两大类，小分子和抗体药物。小分子化药和抗体药物均是通过与靶点蛋白结合发挥治疗作用，但可成药的靶点蛋白数量有限。与这类传统药物相比，小核酸药物以mRN或其它RNA为靶点，在mRNA水平上实现对疾病的治疗，具有多重的优势。

产业链产业链下游产业链中游产业链上游小核酸药物产业链涵盖了上游核酸单体和试剂生产，中游新药研发及药品生产和下游产品商业化服务患者的全部环节。

核酸单体和试剂

靶点筛选、序列设计、序列修饰、合成技术、递送技术、分析评价

原料药制备工艺、结构与稳定性研究制剂、包材与灌装、质量控制核酸单体和试剂靶点筛选、序列设计、序列修饰、合成技术、递送技术、分析评价原料药制备工艺、结构与稳定性研究制剂、包材与灌装、质量控制

发展环境政策环境经济环境社会环境02PartOne

社会环境小核酸药物目前主要分为反义寡核酸药物（ASO）、RNA干扰药物（siRNA，miRNA），由于miRNA目前尚无获批药物，故本报告将集中于ASO与siRNA这两类小核酸药物的分析。从获批情况上来看，自小核酸类第一个药物Vitravene上市以来，小核酸行业已经历了20年的时间，迄今为止一共有10个RNA的药物上市，而且由于行业技术以及监管的逐步成熟，近年来小核酸类药物的审批有了明显的加速。2015年以前小核酸领域仅有2款药物上市，在2018年至今，已经先后有6款药物上市。目前，从治疗领域来看，小核酸药物研发的重点治疗领域包括杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等各类疾病。由于小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重特点，故未来将在多个领域大展身手，在基因遗传性疾病和病毒感染性疾病领域中将有不俗表现。目前小核酸药物已有多款药物获批，并且在商业上取得了一定的成功。成功的代表药物是ASO药物Nusinersen，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，截至2019年底，其累计销售额为47亿美元；另外，目前批准的两种siRNA药物Patisiran和Givosiran也都取得了极好的销售额，Patisiran在2019年上市的第一年销售额已超过5亿美元。

行业现状分析03PartOne

行业现状分析从市场规模来看，随着2016年两款ASO药物的上市，打破了多年药物市场的沉寂。据弗若斯特沙利文，小核酸药物全球市场规模从2016年0.1亿美元已增长至2021年35亿美元，年复合增长率高达218%。未来随着临床阶段小核酸药物的不断上市，尤其是针对患者群体较大的适应症药物，如乙型肝炎的潜在治愈性药物，将进一步驱动市场快速发展。

行业现状分析从临床管线适应症分布来看，全球小核酸药物适应症分布广泛，包含了肿瘤、遗传病、感觉器官疾病、心血管系统疾病、消化道和新陈代谢疾病等多个疾病领域，分别占比24%、22%、13%、12%及9%。肿瘤和遗传病是临床管线的适应症中占比最多的。小核酸药物适应症应用广泛，随着研发及生产技术的成熟，小核酸药物市场具有广阔的发展空间。从治疗领域占比情况来看，小核酸药物研发的重点治疗领域包括杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等各类疾病，其中杜氏肌营养不良占比达到25%，癌症占比为10%，口腔修复科占比为7%。由于小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重特点，故未来将在多个领域大展身手，在基因遗传性疾病和病毒感染性疾病领域中将有不俗表现。

行业现状脊髓性肌萎缩症（SMA）:SMA是一种遗传性的神经肌肉病，由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致肌无力和肌萎缩。SMA在全球活产新生儿中的发病率是10万分之6，据估计中国每年新发患者数大约为850，患者总人数在25000左右。发病原因主要是SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起