2025年小核酸行业：从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间.pdf

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小核酸行业

从罕见病到慢性病，打开千亿市场空间

摘要

n小核酸药物长效优势显著，递送技术突破打开治疗新空间。小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，主要包括ASO、siRNA

等细分类型，其通过在mRNA水平调控基因表达，具有靶向性强、靶点丰富、作用长效等核心优势，为传统不可成药靶点提供了重要突破方向。

核心技术聚焦化学修饰与递送系统：GalNAc递送技术已成功推动多款肝靶向小核酸药物商业化落地，从罕见病领域逐步向心血管等常见病领域