基因工程的应用医药优品文档.pptxVIP

基因工程的应用医药;1.基因工程的发展概况

2.基因工程在药学方面的应用

3.基因工程在现代社会中的应用与前景

4.基因工程所面临的问题;基因工程的发展概况;基因工程在药学方面的应用;基因工程制药开创了制药工业的新纪元，解决了过去不能生产或者不能经济生产的药物问题。

现在，人类已经可以按照需要，通过基因工程生产出大量廉价优质的新药物和诊断试剂，诸如人生长激素、人的胰岛素、尿激酶、红细胞生成素、白细胞介素、干扰素、细胞集落刺激因子、表皮生长因子等。

令人振奋的是，具有高度特异性和针对性的基因工程蛋白质多肽药物的问世，不仅改变了制药工业的产品结构，而且为治疗各种疾病如糖尿病、肾衰竭、肿瘤、侏儒症等提供了有效的药物。

;基因工程在药学方面的应用;利用基因工程技术开发一个药物，一般要经过以下几个步骤：

①目的基因???断的获得:可以通过化学合成方法来合成已知核苷酸序列的DNA片段；也可以通过从生物组织细胞中提取分离得到，对于真核生物则需要建立cDNA文库。

②将获得的目的基因片断扩增后与适当的载体连接后，再导入适当的表达系统。

③在适宜的培养条件下，使目的基因在表达系统中大量表达目的药物。

④将目的药物提取、分离、纯化，然后制成相应的制剂。;以上方法大部分是以微生物或组织细胞作为表达系统。通过微生物发酵或组织细胞培养来进行药物生产。

随着基因工程技术的问世，一些基因工程的药物也聚集而来。如：胰岛素、生长素、干扰素等药物。

转基因动物制药具有生产成本低、投资周期短、表达量高、与天然产物完全一致、容易分离纯化等优势，尤其是适合于一些用量大、结构复杂的血液因子，如人血红蛋白（Hb）、人血白蛋白（HAS）、蛋白C（ProteinC）等。;基因工程概述;基因工程抗病毒疫苗;又如，为治愈癌症正在研制的用单克隆抗体制成的“生物导弹”，就是按照人类的设计，把“生物导弹”发射出去，精确地命中癌细胞，并炸死癌细胞而不伤害健康的细胞。;基因工程治疗疾病;1.基因工程治疗胰腺癌

Konneretal在临床前动物模型中已证实VEGF-Trap能有效抑制肿瘤生长和血管形成,导致肿瘤几乎完全无血供的状态；腺病毒ONYX-015是E1B(55kDa)基因缺失的腺病毒,而E1B基因与肿瘤抑制蛋白P53结合,能阻断P53介导的转录活性,目前已经用于治疗胰腺癌。;基因治疗;基因治疗的概念;基因治疗的步骤;腺苷脱氨酶(ADA)缺乏的

严重联合免疫缺陷(SCID);正常人与患者情况的对比;基因治疗SICD过程的示意图

选择运输治疗基因的载体，将治疗基因转录患者体内

基因治疗的发展经历了乐观与热情、失望与怀疑、理性与挑战的过程这是符合事物发展规律的。

基因工程是新世纪的最具发展前景的工程，随着生物科学技术的发展，基因工程的某些成果已经成功应用于我们的生活中，然而我们对基因的了解并没有想象中的那么彻底，基因工程的发展仍需要几代人的探索。

基因技术在诊断疾病及刑事案件的侦破方面发挥着不可小觑的力量，因此基因工程在药学发展方面有着深远影响。

基因工程制药开创了制药工业的新纪元，解决了过去不能生产或者不能经济生产的药物问题。

随着基因工程技术的问世，一些基因工程的药物也聚集而来。

基因工程在药学方面的应用

比如，不治之症——白痴病，用健康的基因更换或者矫正患者的有缺损的基因，就有可能根治这种疾病。

转基因动物制药具有生产成本低、投资周期短、表达量高、与天然产物完全一致、容易分离纯化等优势，尤其是适合于一些用量大、结构复杂的血液因子，如人血红蛋白（Hb）、人血白蛋白（HAS）、蛋白C（ProteinC）等。

近年来，人们进一步拓展思路2000年，Lee构建了一种能够表达单链胰岛素类似物的基因。

基因工程的概念是，在基因水平上，采用与工程设计十分类似的方法，按照人类的需要进行设计，然后按设计方案创建出具有某种新的性状的生物新品系，并能使之稳定地遗传给后代。;基因工程诊断;基因工程诊断;从原理上说，医生只要拥有适当的工具“探针”，就可正确诊断任何一种基因疾病，而且不论该疾病基因是否产生相应的蛋白质。此法诊断已经不限于癌症的诊断，也用于产前诊断和症状前诊断。此外，用在法医上，特别是鉴定犯罪，只要在犯罪现场采到一滴血、一根毛发或者微量的唾液、精斑或者单个精子，都可为擒获犯罪提供线索。;基因工程在现代社会中的应用与前景;从患者体内分离出T淋巴细胞

从原理上说，医生只要拥有适当的工具“探针”，就可正确诊断任何一种基因疾病，而且不论该疾病基因是否产生相应的蛋白质。

基因工程是新世纪的最具发展前景的工程，随着生物科学技术的发展，基因工程的某些成果已经成功应用于我们的生活中，然而我们对基因的了解并没有想象中