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曙光已现，小核酸药物迎来大时代 3
小核酸调节蛋白生成，siRNA和ASO是目前主要开发方向 3
复盘海外龙头，Alnylam底层技术和商业化优势显著 4
siRNA药物技术优势突出，适应症已拓展至常见病领域 6
技术低谷已过，MNC在小核酸领域的交易火热 7
平台化特点显著，关注适应症卡位和肝外递送的突破 11
修饰和递送的壁垒较高，专利规避和肝外靶向或为出海关键点 11
化学修饰为稳定性基石，龙头企业的专利覆盖范围广 11
GalNAc是肝内递送的主流策略，肝外递送亟待突破 13
靶肝药物研发提速，多种常见病即将进入摘果阶段 15
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