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CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的临床实践报告.docx

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    CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的临床实践报告

    一、CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的临床实践报告

    1.1技术背景

    1.2CRISPR-Cas9技术原理

    1.3CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的应用

    1.3.1肌萎缩侧索硬化症（ALS）

    1.3.2杜氏肌营养不良症（DMD）

    1.4临床实践中的挑战

    1.5未来展望

    二、CRISPR-Cas9技术治疗遗传性肌肉疾病的临床试验进展

    2.1临床试验概述

    2.1.1肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验

    2.1.2杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验

    2.2临床试验中的挑战

    2.2.1安

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