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2025年基因治疗：基因编辑技术在罕见病基因治疗中的应用前景分析.docx

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    2025年基因治疗：基因编辑技术在罕见病基因治疗中的应用前景分析参考模板

    一、2025年基因治疗：基因编辑技术在罕见病基因治疗中的应用前景分析

    1.1基因治疗概述

    1.2罕见病现状

    1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

    1.3.1CRISPR/Cas9技术

    1.3.2TALENs技术

    1.3.3ZFNs技术

    1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的优势

    1.5基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例

    2.1遗传性视网膜疾病

    2.2血液系统疾病

    2.2.1地中海贫血的基因治疗

    2.2.2血友病的基因治疗

    2.3神经系统疾病

    2.3.1

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