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碱基编辑技术脱靶效应控制研究在基因编辑药物开发中的应用.docx

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    碱基编辑技术脱靶效应控制研究在基因编辑药物开发中的应用

    一、碱基编辑技术脱靶效应控制研究在基因编辑药物开发中的应用

    1.1脱靶效应的背景与挑战

    1.2脱靶效应控制策略

    1.2.1选择合适的编辑酶

    1.2.2优化sgRNA设计

    1.2.3融合抑制脱靶效应的辅助工具

    1.3脱靶效应控制研究在基因编辑药物开发中的应用

    1.3.1药物靶点验证

    1.3.2药物作用机制研究

    1.3.3药物安全性评价

    二、碱基编辑技术脱靶效应的分子机制研究

    2.1脱靶效应的分子基础

    2.2脱靶效应的分子机制研究方法

    2.3脱靶效应的分子机制研究进展

    三、碱基编辑技术在基因治疗中的应用与挑战

    3.1

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