《药物上市申请临床评价技术指导原则（征求意见稿）》.pdfVIP

国家药品监督管理局药品审评中心

2025年9月

目录

一、概述1

二、适用范围1

三、申报背景信息2

（一）申报信息2

（二）注册监管历史信息3

四、临床评价4

（一）伦理和临床试验规范4

（二）临床试验数据源6

（三）其它学科与安全性和有效性相关的重要问题9

（四）有效性评价11

（五）安全性评价19

（六）上市后经验（如有）49

（七）获益-风险评价49

（八）说明书审核51

五、总体评价52

（一）适应症及现有治疗简述52

（二）有关临床试验的简述53

（三）关键发现及问题53

（四）获益与风险评估总结53

六、参考文献53

1一、概述

2药物上市申请临床评价是创新药全生命周期获益-风险

3评估的关键内容。为更好地指导评价者对药物上市申请中临

4床安全性、有效性、获益-风险进行科学、规范、高效的评价，

5让申请人了解临床评价的关键考虑，指导申请人科学研发，

6以期促进有临床价值的新药研发上市。本指导原则提供了不

7同疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共同

8原则，将药物上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证

9逻辑链加以结构化，并把各个结构单元采集、分析数据和相

10关信息的要求以及相关的关系加以明确。

11本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随

12着医学科学和临床试验的发展，本指导原则中的相关内容将

13不断完善与更新。如有未能涵盖的问题，可与监管机构进行

14沟通。

15二、适用范围

16本指导原则适用于化学药品、治疗用生物制品的药物上

17市申请临床专业评价工作，包括完整评价报告的结构、内容、

18方法和标准。

19应用本指导原则的同时，请参考药物临床试验质量管理

1

20规范（GoodClinicalPractice,GCP）、国际人用药品注册技术

21协调会（InternationalCouncilforHarmonisationofTechnical

22RequirementsforPharmaceuticalsforHumanUse,ICH）和其他

23国内已发布的相关指导原则。

24三、申报背景信息

25（一）申报信息

26简述适应症及目标人群的流行病学特征，包括发病率和

27流行病学、目标人群人口统计学特征（年龄、性别、民族/种

28族来源等）、地理特征、疾病的危险因素、死亡率等。简述所

29申报适应症的现有治疗方法及未被满足的临床需求，简要说

30明中国当前推荐的标准治疗方案，其与全球标准治疗有无不

31同。

32简述研究药物基本信息，包括通用名（化学名或/和INN

33名）和商品名（或拟用的商品名）、药物分类（新的分子实体、

34新的剂量规格/剂型、新的复方制剂等）、药理学分类、药物

35剂型和规格、给药途径和频率。

36简述相同活性成份药物上市使用情况。如国内已有含相

37同活性成份的其它药品上市的，需说明该药品上市相关信息

38（适应症、重要安全性信息等）；如果拟上市药物是新分子实

2

39体（NME），请说明该药物尚未在本国上市。如果该新分子实

40体已在其他国家上市，请简要说明其国外上市信息（上市时

41间、国家、商品名、适应症、剂型、规格、用法用量等）。

42应关注与其它相关药物的重要问题，包括那些与所申报

43药物具有相同药理学分类、相同代谢途径、相同药物类别的

44药物（无论其是否已上市），应说明该药物安全性、有效性相

45关的重要问题。

46列明注册申请人及注册代理机构。说明注册分类、附加

47申