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血友病治疗进展及基因疗法研究.pdf

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    血友病的治疗

    预防性输注血浆或重组或浓缩物

    →行之有效

    缺点

    侵入性：每天静脉注射一次，持续终生

    费用高昂：在英国，每人年花费￡抑

    制物形成：血友病患者

    普及面窄：全球近的血友病患者得不到或只能得到

    极少量凝血因子

    血友病新的治疗方法

    优点

    长半衰期凝血因子

    例如：FIX与白蛋白或FAB融合1输注频率减少

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