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基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的研究进展.docx

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    基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的研究进展

    一、基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的研究进展

    1.1基因编辑技术的原理

    1.2基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的应用现状

    1.2.1糖尿病

    1.2.2库欣综合征

    1.2.3甲状腺功能亢进症

    1.3基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的未来发展趋势

    1.3.1精准治疗

    1.3.2安全性提高

    1.3.3多学科合作

    二、基因编辑技术在罕见遗传性内分泌疾病治疗中的应用案例

    2.1成功案例一：CRISPR/Cas9技术治疗杜氏肌营养不良症

    2.2成功案例二：TALENs技术治疗甲状腺功能减退症

    2.3成功案

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