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CRISPR-Cas9在遗传性免疫系统疾病治疗中的临床研究进展报告.docx

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    CRISPR-Cas9在遗传性免疫系统疾病治疗中的临床研究进展报告

    一、CRISPR-Cas9技术概述

    1.1CRISPR-Cas9技术的原理

    1.2CRISPR-Cas9技术的优势

    1.3CRISPR-Cas9技术在遗传性免疫系统疾病治疗中的应用

    二、CRISPR-Cas9在遗传性免疫系统疾病治疗中的应用实例

    2.1血液疾病治疗

    2.1.1临床试验进展

    2.1.2基因修复策略

    2.2免疫缺陷病治疗

    2.2.1案例：腺苷脱氨酶（ADA）缺陷症

    2.2.2基因修复策略

    2.3免疫肿瘤治疗

    2.3.1案例：嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法

    2.3.2基因编辑策略

    2.4

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