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基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展.docx

基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展.docx

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    基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展范文参考

    一、基因编辑技术在2025年罕见病罕见神经退行性疾病基因治疗进展

    1.1研究背景

    1.2技术进展

    1.2.1CRISPR/Cas9技术

    1.2.2TALEN技术

    1.2.3基于CRISPR的基因驱动技术

    1.3治疗进展

    1.3.1罕见病治疗

    1.3.2罕见神经退行性疾病治疗

    1.4挑战与展望

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的应用实例

    2.1地中海贫血的基因治疗

    2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗

    2.3法布里病（Fabry病）的基因治疗

    2.4杜氏肌营养不良症（DMD）的基因治疗

    2.5基

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