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基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展与挑战报告.docx

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    基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展与挑战报告

    一、基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展

    1.基因编辑技术的原理及优势

    1.1基因编辑技术定义

    1.2基因编辑技术优势

    2.基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

    2.1基因治疗

    2.2基因修复

    2.3基因调控

    3.基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

    3.1技术难题

    3.2伦理问题

    3.3监管政策

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体案例研究

    2.1血友病治疗案例

    2.2肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗案例

    2.3肝豆状核变性治疗案例

    2.4法布里病治疗案例

    2.5遗传性视网膜疾病治疗案例

    2.6基因编辑技术的安全性

    2.

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