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基因治疗长效性评估标准
目录
LN.L地s
第一部分基因治疗定义 2
第二部分长效性评估指标 7
第三部分血清水平分析 16
第四部分组织器官检测 20
第五部分功能学评价 27
第六部分免疫应答监测 32
第七部分安全性评估 38
第八部分临床效果验证 43
第一部分基因治疗定义
关键词
关键要点
基因治疗的定义与范畴
1.基因治疗是一种通过导入、删除或修饰遗传物质来治疗或预防疾病的方法，旨在纠正或改善特定基因的功能异常。
2.该技术涵盖体细胞基因治疗和生殖系基因治疗，前者针对非生殖细胞，后者涉及生殖
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