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沧州市罕见病用药保障机制方案

沧州市罕见病用药保障机制方案

一、背景与意义

罕见病是一类发病率极低的疾病，全球罕见病约有7000多种，我国约有2000万罕见病患者。由于罕见病疾病种类繁多、病因复杂、诊断困难、治疗手段有限，给患者家庭和社会带来了沉重的负担。近年来，随着我国对罕见病认识的不断提高，政府和社会各界对罕见病患者的关注和扶持力度不断加大。然而，罕见病用药保障问题仍然是一个亟待解决的难题，患者用药的可及性、可负担性等问题突出。

沧州市作为河北省的重要城市，拥有一定数量的罕见病患者群体。为切实保障罕见病患者的用药权益，提高患者生活质量，减轻患者家庭和社会负担，建立健全罕见病用药保障机制势在必行。

本方案旨在借鉴国内外先进经验，结合沧州市实际情况，提出一套科学、合理、可行的罕见病用药保障机制，为沧州市罕见病患者提供更加优质的医疗服务和用药保障。

二、现状分析

（一）沧州市罕见病用药保障现状

1.政策支持力度不断加大。近年来，沧州市政府高度重视罕见病工作，出台了《沧州市罕见病医疗保障实施方案》等一系列政策文件，明确了罕见病医疗保障的基本原则和主要内容，为罕见病用药保障提供了政策依据。

2.医保报销范围逐步扩大。沧州市基本医疗保险制度逐步将部分罕见病药品纳入报销范围，但仍存在报销比例低、报销目录有限等问题。

3.社会力量参与不足。目前，沧州市罕见病用药保障主要依靠政府财政投入，社会力量参与不足，缺乏多元化的筹资渠道。

4.基层医疗机构服务能力不足。部分基层医疗机构缺乏罕见病专业医师和诊疗设备，难以提供有效的罕见病诊疗服务。

5.患者用药负担仍然较重。由于罕见病药品价格昂贵，且报销比例有限，患者家庭仍然面临较大的用药负担。

（二）存在问题

1.罕见病药品目录不完善。现行医保目录中纳入的罕见病药品种类有限，许多急需的罕见病药品尚未纳入，导致患者无法得到有效治疗。

2.报销比例偏低。即使部分罕见病药品纳入医保目录，但由于报销比例偏低，患者家庭仍然需要承担较高的用药费用。

3.支付机制不健全。罕见病用药支付机制不健全，缺乏长期稳定的资金保障，难以满足患者长期用药需求。

4.基层医疗服务能力不足。基层医疗机构缺乏罕见病专业医师和诊疗设备，难以提供有效的罕见病诊疗服务，导致患者就医不便。

5.信息共享机制不完善。罕见病患者信息、诊疗信息、用药信息等缺乏有效整合，难以实现信息共享和资源优化配置。

三、指导思想与基本原则

（一）指导思想

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入贯彻落实党的二十大精神，坚持以人民为中心的发展思想，以保障罕见病患者用药权益为核心，以完善医疗保障制度、创新支付方式、加强基层医疗服务能力建设为重点，建立健全覆盖全面、权责清晰、保障适度、可持续的罕见病用药保障机制，切实提高罕见病患者生活质量，减轻患者家庭和社会负担。

（二）基本原则

1.以人为本，公平共享。坚持以保障罕见病患者基本用药需求为出发点，确保罕见病患者享有与其他人群同等的基本医疗服务和用药保障，实现公平共享。

2.政府主导，社会参与。充分发挥政府在罕见病用药保障中的主导作用，积极引导社会力量参与，构建多元化的筹资渠道和保障体系。

3.分类施策，精准保障。根据罕见病疾病特点、患者经济状况等因素，分类施策，精准确定保障范围和保障水平，实现精准保障。

4.创新机制，提升效率。积极探索创新罕见病用药保障机制，优化支付方式，提高资金使用效率，确保罕见病用药保障可持续发展。

5.加强协作，形成合力。加强政府部门、医疗机构、医药企业、社会组织等各方协作，形成罕见病用药保障合力。

四、主要目标

到2025年，基本建立覆盖全面、权责清晰、保障适度、可持续的罕见病用药保障机制，实现以下目标：

1.罕见病药品目录基本覆盖常见病、多发病。将临床必需、疗效确切、价格合理的罕见病药品纳入医保目录，基本满足患者基本用药需求。

2.罕见病药品报销比例显著提高。逐步提高罕见病药品报销比例，减轻患者用药负担。

3.建立多元化的筹资渠道。积极探索商业保险、慈善捐赠等多元化筹资渠道，形成政府、社会、个人共同参与的筹资格局。

4.提升基层医疗机构服务能力。加强基层医疗机构罕见病专业医师和诊疗设备建设，提高基层医疗机构罕见病诊疗服务能力。

5.建立完善的信息共享机制。建立罕见病患者信息、诊疗信息、用药信息等共享平台，实现信息共享和资源优化配置。

五、具体措施

（一）完善罕见病药品目录

1.建立罕见病药品目录动态调整机制。定期对罕见病药品目录进行评估和调整，将临床必需、疗效确切、价格合理的罕见病药品纳入目录，逐步扩大目录覆盖范围。

2.制定罕见病药品目录准入标准。制定科学合理的罕见病药品目录准入标准，综合考虑药品的临床价值、经济价值、社会价值等因素，确保纳入目录的药品质量可靠、疗效确切、价格合理。