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罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术的临床试验进展报告.docx

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    罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术的临床试验进展报告

    一、罕见病治疗新希望：2025年基因编辑技术的临床试验进展报告

    1.1基因编辑技术概述

    1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用

    1.2.1罕见病类型

    1.2.2基因编辑治疗罕见病的原理

    1.32025年基因编辑技术的临床试验进展

    1.3.1治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）

    1.3.2治疗β-地中海贫血

    1.3.3治疗杜氏肌营养不良症

    1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望

    二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例

    2.1SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗案例

    2.2β-地中海贫血治疗案例

    2.3杜氏肌营养不良症

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