基因治疗的发展与应用.pdfVIP

华东理工大学2022-2022学年第1学

期研究生环《境份子生物学》课程论文2022年

10月

开课学院(School)：资环学院,课程编号(courseE68£8Mo83001C023成绩(Remark)：

学生姓名(Name)：—王璐—学号(StudentI)：030131215任课教师(Instructor)：冯耀宇

论文题目(Topic/Title)：基因治疗发展与应用

论文要求与评价标准：(Requirementsandcriteria)

1、选题与本课程方向相符，体现学术性和应用价值。

2、文章格式规范、逻辑性强。

3、篇幅不少于5000字。

4、参考文献格式符合华东理工大学学报的著录规范要求。原则上应该大于20篇，英文文献

应该大于15%

5、学术讲座报告应该说明参加读书报告的情况说明，以及本报告与学术报告的关系。

6、应该有结论或者结束语。

教师评语：(Comments)

教师签名(signature)：

年月日

基因治疗发展与应用

王璐

华（东理工大学资源与环境工程专业上海）

摘要：基因注定是21世纪的生命科学的舞台上的主角，本文对基因治疗做详细的解释，

简述其基本程序和步骤。详细介绍其产生及发展历程，举例说明基因治疗的应用情况，

并概述其存在的问题与发展前景展望。

关键词：基因治疗；发展历程；应用

0前言

传统的治疗手段包括药物治疗，手术治疗，物理治疗。由于基因份子生物学理论和

技术的重大发展，上个世纪90年代，浮现了新的治疗手段一基因治疗。其将外源基

因导入靶器官、组织或者细胞，通过其表达产物，显示生物学效应，防治疾病。足--种

改变细胞遗传物质为基础的治疗。基因治疗是基因时代医学的重要内容，也是21世

纪治疗学革命的重要组成部份。

1基因治疗的介绍

1.1基因治疗的定义

基因治疗狭义上指用具有正常功能的基因置换或者增补患者体内有缺陷的基因，于

是达到治疗疾病的目的。广义上指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达,

最终达到治疗某种疾病的方法⑴。

1.2基因治疗的三要素

基因治疗是一个生物医学高技术密集的领域，它综合应用份子生物学、份子遗传学、

份子病毒学、胞生物学等学科的必威体育精装版研究成果，来治疗那些目前尚无好的治疗方法的

顽疾。尽管基因治疗的技术复杂，方法多样，但它的组成要素不外乎三个：目的基因、

表达载体、递送载体⑶。

第一个要素是目的基因或者称治疗用基因，已经完成的人类基因组计划，其任务之

一就是为基因治疗建立一个庞大的基因库，为各种疾病的治疗提供源源不断的实用基

因。

第二个要素是携带基因进入胞内表达的载体，简单易行基因转移方式。包括病毒

载体和非病毒载体。病毒载体中又分腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒载体等；非病毒

载体包括脂质体、磷酸钙、基因枪等。

第三个要素是靶胞。治疗基因必须通过靶胞发挥作用，完成基因正常表达和调

控。

1.3基因治疗的主要分类网

1.3.1按基因操

分为基因修正(genecorrection)和基因置换(genereplacement),即将缺陷基因的

异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。通过

同源重组(homologousrecombination)即基因打靶基因治疗(genetargetting)技术将外

源正常的基因在特定的部位进行重组，从而使缺陷基因在原位特异性修复。另一类为基

因增强(geneaugmentation