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基因治疗临床应用风险与患者治疗成本效益分析.docx

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    基因治疗临床应用风险与患者治疗成本效益分析

    一、基因治疗临床应用风险概述

    1.基因编辑错误风险

    2.免疫反应风险

    3.细胞因子释放综合征（CRS）风险

    4.基因整合和转座风险

    5.伦理问题

    二、基因治疗临床应用风险因素分析

    2.1基因编辑精确性风险

    2.1.1非目标编辑

    2.1.2脱靶效应

    2.1.3插入突变

    2.2免疫反应风险

    2.2.1细胞因子风暴

    2.2.2自身免疫反应

    2.2.3免疫耐受

    2.3药物代谢和药物相互作用风险

    2.3.1药物代谢酶活性改变

    2.3.2药物相互作用

    2.3.3药物耐受性

    2.4长期疗效和安全性风险

    2.4.1基因表达稳定性

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