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基因编辑技术在罕见病治疗中的基因检测与诊断进展报告
一、基因编辑技术在罕见病治疗中的基因检测与诊断进展报告
1.基因编辑技术的原理及优势
1.1精确性
1.2安全性
1.3高效性
2.基因编辑技术在罕见病基因检测中的应用
2.1快速检测
2.2基因突变定位
2.3基因功能研究
3.基因编辑技术在罕见病诊断中的应用
3.1诊断准确性
3.2早期诊断
3.3个性化治疗
4.基因编辑技术在罕见病治疗中的应用
4.1基因修复
4.2基因替代
4.3基因调控
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用与挑战
2.1临床应用案例
2.1.1血友病
2.1.2囊性纤维化
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