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2025罕见病治疗新篇章：基因编辑技术在血液病中的应用研究.docx

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    2025罕见病治疗新篇章：基因编辑技术在血液病中的应用研究

    一、2025罕见病治疗新篇章：基因编辑技术在血液病中的应用研究

    1.1项目背景

    1.2基因编辑技术的原理及优势

    1.3基因编辑技术在血液病治疗中的应用案例

    二、基因编辑技术在血液病治疗中的研究进展

    2.1基因编辑技术的研究基础

    2.1.1CRISPR-Cas9技术的突破

    2.1.2TALENs技术的应用

    2.2基因编辑技术在血液病治疗中的应用实例

    2.2.1地中海贫血的治疗

    2.2.2急性淋巴细胞白血病的治疗

    2.2.3镰状细胞贫血的治疗

    2.2.4慢性淋巴细胞白血病的治疗

    2.3基因编辑技术在血液病治疗中的挑

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