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基因编辑技术赋能罕见病治疗:2025年研究进展报告模板
一、基因编辑技术赋能罕见病治疗:2025年研究进展报告
1.1研究背景
1.2基因编辑技术原理
1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用
1.3.1遗传性视网膜疾病
1.3.2血液系统疾病
1.3.3免疫系统疾病
1.4基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与机遇
1.4.1挑战
1.4.2机遇
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的临床应用与挑战
2.1临床应用案例
2.1.1杜氏肌营养不良症
2.1.2镰状细胞贫血
2.1.3亨廷顿舞蹈症
2.2临床应用面临
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