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罕见病治疗新突破:2025年基因编辑技术的基因治疗策略研究范文参考
一、罕见病治疗新突破:2025年基因编辑技术的基因治疗策略研究
1.1基因编辑技术概述
1.2罕见病概述
1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的应用
1.4基因治疗策略研究进展
二、基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例
2.1病例一:杜氏肌营养不良症(DMD)
2.2病例二:地中海贫血
2.3病例三:囊性纤维化(CF)
2.4病例四:血友病
2.5病例五:α-1抗胰蛋白酶缺乏症
三、基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战与展望
3.1技术挑战
3.2安全性问题
3.3临床转化挑战
3.3.1临床试验设计
3
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