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白皮书
镰状细胞病：
触手可及的治愈，正义仍
遥不可及
由阿比拉扎克·穆罕默德和阿塔纳西亚·阿加皮乌翻译
2025年6月
镰状细胞病：治愈在望，正义仍远
引言
镰状细胞病（SCD）是一种单基因遗传性血液疾病，其特镰状细胞trait，即拥有一个镰状细胞基因拷贝，在一些
征是红细胞中存在异常血红蛋白。氧气通过血红蛋白在全疟疾常见的地区（如非洲）提供了一定的保护作用。许
身运输，-珠蛋白基因中的一个错义突变β导致形成缺陷多非洲裔人士来到美国时携带着镰状细胞基因。SC
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