1. 您所在位置：
  2. 网站首页
  3. 文档分类
  4. 医药卫生
  5. 药学

破解罕见病药物研发困局： 《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与落地策略.docx

破解罕见病药物研发困局： 《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与落地策略.docx

此“医疗卫生”领域文档为创作者个人分享资料，不作为权威性指导和指引，仅供参考
    1. 1、本文档内容版权归属内容提供方，所产生的收益全部归内容提供方所有。如果您对本文有版权争议，可选择认领，认领后既往收益都归您。。
    2. 2、本文档由用户上传，本站不保证质量和数量令人满意，可能有诸多瑕疵，付费之前，请仔细先通过免费阅读内容等途径辨别内容交易风险。如存在严重挂羊头卖狗肉之情形，可联系本站下载客服投诉处理。
    3. 3、文档侵权举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
    查看更多

    1

    1

    监管洞察

    破解罕见病药物研发困局：

    《罕见病：药品和生物制品开发的考量因素》指南解读与落地策略

    LaraStevanato，PhD

    生物制品和先进治疗药品法规事务部副总监

    罕见病药物研发指南：

    药品和生物制品开发的考量因素1

    根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》（FDCAct）第526(a)(2)(A)条款的规定，罕见病定义为在美国患病人数少于20万的疾病，且其中多数疾病常见于儿童患者。针对罕见病的药物开发面临特殊挑战，主要体现在：医学认知有限、自然史数据不明确、样本量不足，以及开发经验匮乏等方面。本指南通过针对罕见病自然史研究、非临床研究、质量体系建设及临床研发提

    您可能关注的文档

    最近下载

    文档评论（0）

    4A方案 + 关注
    实名认证
    服务提供商

    擅长策划，|商业地产|住房地产|暖场活动|美陈|圈层活动|嘉年华|市集|生活节|文化节|团建拓展|客户答谢会

    咨询作者（1445人已咨询） 服务中

    1亿VIP精品文档

    更多 >

    相关文档

    更多 >