医学科研设计的基本原则与统计分析方法.pptVIP

例如，比较复方青黛与马利兰对慢性粒细胞白血病的疗效，预定观察20例，每组10例，按完全随机已收治17例。若性别、年龄、病情与病程是其主要影响因素，则按此进行均衡性检查。∑di=12检查结果不平衡指数∑di)较大，故随后继续进来的病例应当以使∑di减少为原则。如新来一位符合受试条件的本病患者系男性青年，病情较重，确诊已达1年半。若将此患者分至马利兰组，则∑di增至16，若将其分至复方青黛组，则∑di减至8，故应将此患者分至复方青黛组。盲法(blindness)是指按试验方案的规定，不让参与研究的受试者和(或)观察者、其他有关工作人员（部分设计者）知道病人所接受的是何种处理(试验药或对照药)，从而避免他们对试验结果的人为干扰和心理因素的影响。单盲法：在研究中，受试对象不知道接受什么处理。单盲法的优点：避免研究对象的主观因素所致的偏差。单盲还保留非盲法的优点，即实施起来容易，在研究对象出现任何变化时，担任观察任务的研究人员容易判断其原因，并决定是否终止试验或改变方案，以保证处理因素使用的安全性。单盲法的缺点：不能避免研究人员主观因素所产生的偏倚，单盲获得结论的客观性和可信度低于双盲法。用于单盲的对照药物既可是安慰剂，也可以是有效药物或标准治疗。双盲法(doubleblindness)：研究中，受试者和承担观察任务的研究人员均不知道每个受试对象的分组和接受处理的情况可避免受试对象的主观偏差和研究者的人为偏差。需要用双盲临床试验反映疗效和安全性的主要指标如果是主观、定性的，或者虽是定量指标，但容易受心理、精神因素影响的。在临床研究中——新的新药评审办法——化学药品第一、二、三类药物；五类药物中需延长用药周期和(或)降低剂量的药物要进行Ⅱ期临床实验的。双盲法较为复杂，实际执行起来困难较大。01在研究过程中，由于种种原因容易造成盲底泄露，称为破盲。02在执行双盲法时，如果病情发生变化，不能准确判断并及时处理。03双盲法临床试验注意的问题：1严格随机分组，认真、客观填写病例报告表。2实验组与对照组所用的药物外观、形状、剂型等必须高度一致。3要有一套完善的执行盲法编码制度，受试对象的所有记录、请求单、回报单等全采用代号制。每个盲法试验应指定一位第三者作为统筹负责和监督整个研究工作的监视员。其职责是监督盲法执行，保证结果的可靠性，保证受试对象的安全，分发应急信件，保管盲底，试验终末揭盲等。设有应急信件和紧急情况个别病例揭盲规定。01临床试验必须符合科学和道德伦理原则：为防止试验中出现紧急情况贻误病人治疗，应为每一个编盲号设置一个应急信件(内容为病例用药编号、药名)，以便在紧急情况对个别病例揭盲抢救治疗。02指最后一例受试者的最后一次观察完成后，数据管理员将病历报告表输入数据库，并经过复核、直到数据锁定，以及第一次揭盲间对数据的核查和评价等所做的工作。是双盲临床实验中标准操作规范中的一个必要环节，必须严格实施。盲态核查三盲法是双盲法的扩展，即受试对象、研究人员和资料分析人员均不知道受试对象的分组和管理情况。理论上可以减少资料分析上的偏差分析时减弱了对整个研究工作的全局了解，对研究的安全性要求较高，在执行时也较严密，难度较大。1、总体与样本总体(population)是根据研究目的确定的同质观察单位的全体，更确切地说，是同质的所有观察单位某种变量值的集合。根据总体所含有观察单位的个数是否可以清点数目，分为有限总体(finitepopulation)和无限总体(infinitepopulation)。在实际工作中，对于无限总体或有限总体多采用随机化抽样进行研究，目的是通过样本信息推断总体特征。按照随机化抽样原则，从总体中抽取的部分观察单位的某变量值的集合称为样本(sample)，这时的样本对总体具有较好的代表性。样本(sample)是按照随机化抽样原则，从总体中抽取的部分观察单位的某变量值的集合这时的样本对总体具有较好的代表性。样本所包含的个体数量，称为样本含量（samplesize），用符号n表示。如上例，在2006年某地正常成年男子中随机抽取120人，这120人的身高值即为样本。120为样本例数(即n＝120)。变量观察单位的某项特征指标称为变量(variable)，对变量的测量值称为变量值(valueofvariable)或观察值(observedvalue)，用符号x表示，一群变量值构成一组资料（data）。例如，以人为观察单位，调查某地某年1岁男童的身体发育状况，身高、体重等都属于变量。按变量值是定量的还是定性的，可将变量分为以下类型。数值变量数值变量(numericalvariabl