CART细胞免疫疗法临床研究伦理审查指南 .pdfVIP

CAR-T细胞免疫疗法临床争论伦理审查指南

在细胞治疗探究争论进展中，CAR-T细胞免疫疗法〔chimericantigenrecepto

rT-cellimmunotherapy，CAR-T细胞免疫疗法〕显示出良好的应用前景。但

目前CAR-T技术仍属于兴领域，其技术标准、临床疗效与潜在风险尚需更多评

估数据，临床争论监管存在诸多挑战。为指导北京地区医疗卫生气构在现行政策下

对CAR-T临床争论进展科学、标准地伦理审查，充分评估争论的风险与获益比，

落实受试者权益，特制定本指南。

一、适用范围

本指南适用于医疗卫生气构开展的CAR-T临床争论伦理审查，包括药物临床试

验及争论者发起的探究性临床争论。

二、CAR-T细胞免疫疗法的定义

CAR-T细胞免疫疗法，指从受试者血液中分别T淋巴细胞，通过基因工程技术

导入含有特异性抗原识别片段、T细胞受体活化分子、共刺激信号分子的CAR

基因修饰T细胞，使其不仅获得识别肿瘤细胞外表特异性抗原的力气，又能获得

细胞激活力气。将构建的这种CAR-T细胞经体外扩增、纯化后回输至受试者体

内，从而到达靶向杀伤肿瘤细胞，治疗疾病的目的。

三、争论机构及伦理委员会要求

开展临床争论的医疗卫生气构应当具备相应资质与条件，建议参照《药物临床试

验质量治理标准》〔GCP〕、《细胞治疗产品争论与评价技术指导原则〔试行〕

〔2023〕》、《干细胞临床争论治理方法〔试行〕》，争论工程已按要求完成药

物临床试验或临床争论工程备案，并在备案工程范围内开展争论。药物、器械临

床试验应在具有临床试验资格的机构中进展。

医疗机构担当争论的主体责任，应当建立完备的细胞制备及临床争论全过程质量

治理体系、数据信息治理及相关风险治理机制。开展CAR-T临床争论的机构不

得向受试者收取任何争论相关费用，且应购置第三方保险，对于发生与争论相关

的损害或死亡的受试者担当治疗费用及相应的经济补偿或赔偿。

争论机构应具有与开展CAR-T临床争论相适应的、由高水平专家组成的独立伦理

委员会。伦理委员会的组织架构、制度、标准操作规程除满足法规对伦理审查的

一般要求外，还应参照《干细胞临床争论治理方法〔试行〕》相关要求，且满足

以下必要条件：

〔一〕委员组成应包含细胞免疫治疗相关医学背景专家或聘请有CAR-T临床争

论、根底医学背景的专家作为独立参谋。

〔二〕审查时，委员应签署必威体育官网网址协议及无利益冲突声明，须有三分之二以上法定

出席成员同意方为有效。

〔三〕委员除承受常规医学伦理审查培训外，还应主动、持续参与相关技术、工

程专题培训，以及适应的法规指南培训。

四、争论者及其团队要求

争论者及其团队除满足国家相关治理制度和指南要求外，还应具备以下条件：

〔一〕主要争论者应具有高级职称，有丰富的细胞治疗工作阅历，对于争论中

可能发生的风险具备相应的担当力气及调配相关紧急救治资源的力气。

〔二〕争论团队应包含相适应的临床医护人员、试验室人员、质量把握人员及

其他相关人员。主要争论团队人员应经过药物临床试验质量治理标准培训，并获

得相应资质。

五、争论方案审查要点

主要审查方案的科学性及伦理合理性，包括争论的科学设计与实施、受试者安全

和权益保护措施。

〔一〕争论的科学及社会价值

1.争论背景：应包含本适应证流行病学特征，如发病率、病理分型、易发人群；

现阶段常规治疗手段，如化疗、放疗、免疫治疗、细胞治疗等；正在开展的适应

证临床争论；争论药物构造及作用机制；临床前药效学安全性争论及前期临床数

据等。

2.可能的受益：受试者通过参与临床争论，进展治疗、诊断及检查，使疾病得到

治愈、缓解或病症减轻，但也可能不获益。

3.可能的风险：争论药物可能达不到预期的疗效，并且会产生毒性及不良反响，

如细胞因子释放综合征〔CRS〕、免疫效应细胞相关神经毒性综合征〔ICANS〕、

不受控的T细胞扩增、发热、长时间的血细胞削减症与感染、感染巨噬细胞激活综

合征/噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、肿瘤溶解综合征〔TLS〕等。

〔二〕争论依据〔非临床争论数据及前期临床数据〕

CAR-T作为一种基因细胞药物，具有生物制品的多样性和简洁性，传统的药物

临床试验工程设计不愿定适用于CAR-T药物。同时，细胞治疗产品的非临床争

论评价内容取决于细胞类型及临床用途。对于非临床争论数据及信息，建议参考

《细胞治疗产品争论与评价技术指导原则》，以较为全面地反映细胞治疗产品的

安全性和有效性。